盡管這次只有兩種藥品，但這代表醫保開(kāi)始關(guān)注罕見(jiàn)病群體了。而任何疾病，不管是多見(jiàn)還是罕見(jiàn)，在政策層面，都應得到公平、平等的診治和對待。

　　7月19日，人力資源和社會(huì )保障部網(wǎng)站發(fā)布36種醫保藥品談判結果。兩種針對“罕見(jiàn)病”的藥品終于進(jìn)入醫保目錄，其中包括“倍泰龍”，即重組人干擾素β-1b。

　　“盡管這次只有兩種藥品，但這代表醫保開(kāi)始關(guān)注罕見(jiàn)病群體了。”長(cháng)期使用“倍泰龍”的北京患者毛毛對財新記者說(shuō)。

　　毛毛今年23歲，是一名多發(fā)性硬化癥患者。這是一種發(fā)生在中樞神經(jīng)系統的自身免疫疾病，有“死不了的癌癥”之稱(chēng)，主要發(fā)病年齡在20歲至40歲，是僅次于創(chuàng )傷的中青年人致殘原因。“倍泰龍”是目前中國市場(chǎng)上惟一可降低多發(fā)性硬化癥發(fā)作頻率的藥物。

　　毛毛給財新記者算了一筆賬：以前“倍泰龍”單價(jià)約為850元，她需要隔天注射一次藥物，每月15次，共計12750元；現在經(jīng)過(guò)醫保談判后，“倍泰龍”單價(jià)降至590元。更重要的是，列入醫保目錄，意味著(zhù)她能夠報銷(xiāo)80%的費用，每月僅需自己支付1770元。

　　根據世界衛生組織定義，罕見(jiàn)病為患病人數占總人口0.65‰-1‰的疾病。針對罕見(jiàn)病的藥物，市場(chǎng)極小，藥品成本相對較高，藥企從收益成本考慮，研發(fā)態(tài)度也并不積極。

　　罕見(jiàn)病患者、藥企人士及專(zhuān)家多將罕見(jiàn)病藥物稱(chēng)為“孤兒藥”。在中國，絕大多數“孤兒藥”未被納入醫保。

　　一些患者因為經(jīng)濟負擔太重而放棄用藥。藥企的統計數據顯示，此前中國使用“倍泰龍”的患者大約只有1000名；而根據多發(fā)性硬化癥的流行病學(xué)資料保守推算，中國患有這種病的患者應不低于2萬(wàn)人。

　　2012年，中國人民大學(xué)殘疾人事業(yè)發(fā)展研究院與“瓷娃娃”罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心曾啟動(dòng)一項名為“中國罕見(jiàn)病群體生存狀況調查”的研究。這項研究顯示，罕見(jiàn)病患者一年的治療花費均值為6.7萬(wàn)元，70%的患者和家庭表示無(wú)力承擔。就罕見(jiàn)病的醫療費用報銷(xiāo)比例而言，只能報銷(xiāo)10%以下費用或者全部自己承擔的家庭占78%，其中63%的家庭因無(wú)法承擔而放棄治療，或者因病致貧、因病返貧。

　　對藥企來(lái)說(shuō)，“孤兒藥”若不被納入醫保，意味著(zhù)市場(chǎng)愈發(fā)狹小，且無(wú)利可圖。一名藥企高管在接受財新記者采訪(fǎng)時(shí)稱(chēng)：“罕見(jiàn)病大約80%以上都是遺傳性疾病，很多罕見(jiàn)病用藥都只能控制和維持，不能根治病癥，所以患者終生都要用藥，如果一個(gè)國家沒(méi)有醫保覆蓋，制藥企業(yè)是不敢進(jìn)入的。”

　　2016年全國“兩會(huì )”期間，全國政協(xié)委員丁潔曾提交三份有關(guān)罕見(jiàn)病立法的提案。其中最重要的一份，即呼吁將罕見(jiàn)病用藥納入醫保。

　　“如果不立法，罕見(jiàn)病在醫保大盤(pán)子里，要么被稀釋?zhuān)幢粺o(wú)視。”丁潔此前在接受財新記者采訪(fǎng)時(shí)說(shuō)，“任何疾病，不管是多見(jiàn)還是罕見(jiàn)，在政策層面，都應得到公平、平等的診治和對待。這就是對罕見(jiàn)病進(jìn)行立法的最原始、最基本的出發(fā)點(diǎn)。”