走進(jìn)科學(xué)小編2日從中國科學(xué)院上海藥物研究所獲悉，由中國海洋大學(xué)、中科院上海藥物研究所、上海綠谷制藥有限公司研發(fā)的一款治療阿爾茨海默癥新藥已通過(guò)中國國家藥品監督管理局批準，可用于輕度至中度阿爾茨海默癥，改善患者認知功能。該藥為全球首次上市，將為患者提供新的治療方案。

這款名為“九期一”（甘露特鈉，代號GV-971）的原創(chuàng )新藥，由中科院上海藥物所研究員耿美玉率領(lǐng)的團隊堅持22年，在中國海洋大學(xué)、中科院上海藥物所與上海綠谷制藥的接續努力下研發(fā)成功。

中國郵政11月1日發(fā)行的《科技創(chuàng )新（二）》紀念郵票中，第四張即為阿爾茨海默病治療新藥GV-971。圖片來(lái)源：上海發(fā)布

阿爾茨海默癥俗稱(chēng)老年癡呆癥，一旦患病，人的記憶力、思維判斷能力等會(huì )像被腦海中的“橡皮擦”慢慢擦去。據國際阿爾茨海默癥協(xié)會(huì )統計，目前全球約有4800萬(wàn)患者，每3秒鐘還將增加一個(gè)新病例。隨著(zhù)人口逐漸老齡化，阿爾茨海默癥的危害越發(fā)顯現。

全球用于臨床治療阿爾茨海默癥的藥物目前只有寥寥數款。各大制藥公司在過(guò)去20多年里相繼投入巨資研發(fā)新的藥物，大多宣告失敗。該領(lǐng)域已有17年無(wú)新藥上市。

但是綠谷阿爾茲海默癥新藥上市也遭到不少質(zhì)疑：

本文總結了知乎、微博上大家對綠谷阿爾茲海默癥新藥甘露特鈉膠囊的質(zhì)疑，歡迎大家評論區一起討論：

一早起來(lái)被#全球首款阿爾茨海默癥創(chuàng )新藥獲批#的新聞刷屏了。阿爾茨海默癥是一種目前沒(méi)法有效治療的疾病，能有新藥獲批，還是來(lái)自中國的科研團隊，本來(lái)應該是一件值得祝賀的事情。不過(guò)在這個(gè)藥上，情況有一些特殊。

1.這個(gè)藥聯(lián)合研發(fā)的單位有三家，中國海洋大學(xué)，中國科學(xué)院上海藥物研究所，以及上海綠谷制藥。我們來(lái)說(shuō)說(shuō)第三家。就在10幾年前，這家公司還被央視報道過(guò)。報道的原因不是科學(xué)創(chuàng )新，而是虛假宣傳。

2.當時(shí)綠谷的產(chǎn)品叫做“靈芝寶”，宣傳效果是“抗腫瘤首選品牌，急重晚患者有救了；有了綠谷靈芝寶，腫瘤復發(fā)轉移率大大降低；實(shí)現腫瘤細胞悄然消滅，恢復基因穩態(tài)，防復發(fā)轉移”。聲稱(chēng)自己是“全球首個(gè)靈芝類(lèi)抗癌藥品”、“我國第一大抗癌中藥”、“入選《聯(lián)合國采購目錄》唯一抗癌中藥”、“進(jìn)入美國FDA臨床認證首個(gè)中國新藥”。當然，當時(shí)也不乏專(zhuān)家為其背書(shū)宣傳。

3.邏輯上我們要注意，10幾年前是個(gè)騙子，現在不一定還是騙子，可能洗心革面了。所以具體這個(gè)阿爾茨海默癥創(chuàng )新藥是不是真的有效，還是要看臨床試驗的結果。那么我們接下來(lái)就來(lái)聊聊臨床試驗。

4.這里拿到了2019年在中國醫藥創(chuàng )新和投資大會(huì )上發(fā)布的III期臨床試驗數據。這款藥物宣傳的主要療效是“改善患者認知功能”，在一個(gè)被廣泛使用的認知能力測試指標“ADAS-Cog”上，它也的確取得了“統計顯著(zhù)”，被認為是有效改善患者認知功能。

5.但在最關(guān)鍵的24周到36周，對照組的情況出現了謎之惡化。而且ADAS-Cog的一個(gè)特點(diǎn)就是不容易在輕度阿爾茨海默癥患者中出現快速的變化，這正是本藥物適用的人群。所以這個(gè)實(shí)驗在很多醫藥行業(yè)的人看來(lái)，有點(diǎn)一言難盡的味道。

6.而且除了這個(gè)ADAS-Cog的指標外，另一個(gè)常用的指標“CIBIC評分”沒(méi)有看到統計具有差異的變化。這顯然不符合“多個(gè)指標相互驗證”的最基本要求。

7.去年美國FDA公布了一個(gè)阿爾茨海默病的監管指南，指出對于早期阿爾茨海默病患者，可以通過(guò)生物標志物的改善來(lái)做療效的證據。同樣，在這個(gè)研究中，沒(méi)有看到經(jīng)典的生物標志物檢測數據。

8.今年，這款藥物的動(dòng)物實(shí)驗結果發(fā)表在CellResearch上，提出機制可能是通過(guò)靶向腸道菌群，影響大腦，降低神經(jīng)炎癥。然而在人類(lèi)試驗中，我們沒(méi)有看到降低神經(jīng)炎癥的任何數據。更何況腸道菌群目前有些“玄學(xué)”的意思，堪稱(chēng)是生物學(xué)里的“遇事不決，量子力學(xué)”。可以觀(guān)察到變化，但做出的解釋不一定有道理。

9.藥監局目前給這個(gè)藥物授予了“有條件批準”，要求批準后繼續研究機理和長(cháng)期安全性。“有條件批準”是個(gè)好事，這意味著(zhù)如果將來(lái)沒(méi)有得到進(jìn)一步的數據支持，這個(gè)批準可能會(huì )被撤回。這里要檢測的包括“長(cháng)期安全性”和“有效性”，后面這個(gè)才是關(guān)鍵，能不能真正造福患者，要看后期數據。但現在連有效性還需要進(jìn)一步驗證，就急著(zhù)發(fā)布紀念郵票，是不是太早了？

10.當然，我是希望我多慮了。阿爾茨海默癥有著(zhù)非常巨大的治療需求，能有一款有效的藥物上市，造福患者，是一件功德無(wú)量的事情。不過(guò)在這個(gè)藥物上，它究竟是能真的幫助到患者，還是消耗大量社會(huì )資源提供一種無(wú)效也無(wú)害的“療法”，我只能說(shuō)在醫藥行業(yè)里有著(zhù)非常大的爭議。如果有人問(wèn)我是否推薦使用這個(gè)藥，我會(huì )說(shuō)如果免費送的話(huà)，可以用用看。如果需要大價(jià)錢(qián)購買(mǎi)，在看到它明顯的療效證據之前，不是很推薦。