誘導多能干細胞最早是2006年由日本的兩位科學(xué)家KazutoshiTakahashi和ShinyaYamanaka報道，文章發(fā)表于《細胞學(xué)》雜志。兩位作者最終因此而獲得2012年諾貝爾獎。

　　iPS細胞技術(shù)的進(jìn)步，在神經(jīng)系統疾病的研究率先得到了應用，并取得了豐碩的研究成果。在2007年iPS細胞的突破性研究成果發(fā)表后不久，美國懷特黑德生物醫學(xué)研究所的科學(xué)家即利用誘導多能干細胞治療老鼠的鐮狀細胞血癥獲得進(jìn)展，這是科學(xué)界利用誘導多能干細胞進(jìn)行醫療研究的首次嘗試。

　　一名罹患退行性眼病的日本患者將成為全球使用誘導多能干細胞（iPS）進(jìn)行治療的第一人。日前，日本衛生部的咨詢(xún)委員會(huì )對這一療法的安全性進(jìn)行了審查，并同意相關(guān)研究人員開(kāi)展人體治療實(shí)驗。

　　據外國媒體報道，治療使用的iPS細胞由日本神戶(hù)理化研究所（RIKEN）發(fā)育生物學(xué)中心的眼科專(zhuān)家高橋雅代培育而成，將用于治療與年齡相關(guān)的視網(wǎng)膜退化疾病。罹患這一疾病的病患，多余的血管會(huì )在眼內形成，讓視網(wǎng)膜色素上皮細胞變得不穩定，導致感光器不斷減少，最終失明。

　　高橋雅代從罹患這一疾病的患者那兒提取到了皮膚細胞，并將其轉化為iPS細胞，接著(zhù)，誘導iPS細胞變成視網(wǎng)膜色素上皮細胞，最后將其培育成能被植入受損視網(wǎng)膜內的纖薄層。

　　與胚胎干細胞不同，iPS細胞由成人細胞生成，因此，研究人員可以通過(guò)遺傳方法為每個(gè)受體度身定制。iPS細胞能變成身體內的任何細胞，因此，有潛力治療多種疾病。即將進(jìn)行的人體實(shí)驗將是這一技術(shù)首次證明iPS細胞在臨床方面的價(jià)值。

　　高橋雅代團隊已經(jīng)在猴子身上證明，iPS細胞能由受體自身的細胞生成，且不會(huì )誘發(fā)免疫反應；盡管如此，還是存在隱憂(yōu)，那就是，iPS細胞可能會(huì )導致腫瘤出現，不過(guò)，高橋雅代團隊發(fā)現，在老鼠和猴子身上不太可能出現腫瘤。

　　為了消除人們的其他擔憂(yōu)——生成iPS細胞的過(guò)程可能會(huì )導致危險的變異，高橋雅代的團隊也對整個(gè)過(guò)程和生成iPS細胞的遺傳穩定性進(jìn)行了測試，結果表明一切正常。

　　在接受由19人組成的專(zhuān)家咨詢(xún)委員會(huì )的質(zhì)詢(xún)時(shí)，高橋雅代也與最先制造出iPS細胞的生物學(xué)家山中伸彌（因此項研究榮膺2012年諾貝爾生理學(xué)或醫學(xué)獎）“短兵相接”。《自然》雜志要求日本衛生部對提交的遺傳數據進(jìn)行評論，但被拒絕，不過(guò)，衛生部表示沒(méi)有發(fā)現問(wèn)題。

　　RIKEN的內部人士表示，得到的iPS細胞將通過(guò)手術(shù)植入一名志愿者病患眼內，手術(shù)將在數天之內進(jìn)行，大部分日本媒體則認為手術(shù)將在本月內的某一天進(jìn)行。手術(shù)將由生物醫學(xué)研究和創(chuàng )新研究所的一名醫生進(jìn)行，RIKEN并沒(méi)有透露這名醫生的名字。該研究團隊計劃在手術(shù)后，對細胞的受體進(jìn)行長(cháng)達一年的跟蹤觀(guān)察，這項探索性研究最終會(huì )對6名實(shí)驗對象進(jìn)行手術(shù)。

　　利用iPS技術(shù)可以用病人自己的體細胞制備專(zhuān)用的干細胞，所以不會(huì )有免疫排斥的問(wèn)題。然而，iPS的研究還只是剛剛起步，有許多技術(shù)難題還有待解決。例如，現在的iPS技術(shù)主要采用病毒載體引入細胞因子，這些病毒隨機插進(jìn)基因組后存在著(zhù)激活致癌基因或抑制抑癌基因的可能性，許多方法中還使用了c-Myc原癌基因，因此存在較大的致瘤風(fēng)險，顯然不可能應用于臨床。當前和今后一段時(shí)間的研究將繼續優(yōu)化方法，如使用質(zhì)粒載體、融合蛋白、小分子等替代病毒載體。

　　另外，目前對iPS特性的認識也很膚淺，究竟它與未經(jīng)任何遺傳修飾的胚胎干細胞有多少異同還需要通過(guò)大量深入細致的研究才能搞清楚。可以預見(jiàn)，在今后相當長(cháng)的一段時(shí)間內，胚胎干細胞技術(shù)、體細胞核移植技術(shù)和iPS技術(shù)還不太可能進(jìn)入臨床應用階段，需要繼續研究和共同發(fā)展。