與傳統治療相比較，在難治性克羅恩病患者中干細胞移植不能改善1年時(shí)的持續疾病緩解，而可能帶來(lái)顯著(zhù)的毒性，這項研究發(fā)表在《JAMA》雜志上，醫脈通整理如下：

　　這項研究，自體干細胞移植國際克羅恩病（ASTIC）試驗，包括迄今為止因難治性克羅恩病接受干細胞移植的最大患者群體，代表了針對這一問(wèn)題的唯一的隨機對照試驗。

　　“這些研究結果不支持造血干細胞移植（HSCT）在難治性克羅恩病患者中的廣泛應用，”ChristopherJ.Hawkey（Queens醫學(xué)中心）和同事們寫(xiě)道。

　　克羅恩病能引起胃腸道炎癥。由于該疾病是長(cháng)期，復發(fā)性病程，很多患者終身健康狀況不佳，生活質(zhì)量受損，同時(shí)壽命減少。標準治療包括免疫抑制劑藥物，但是某些患者不響應或者隨著(zhù)時(shí)間推移響應降低。

　　應用患者自身干細胞的自體干細胞移植是為了擺脫異常克隆，用不受約束的干細胞替代它們，可以建立一個(gè)新一代的T細胞。病例報告系列表明干細胞移植可以改善某些克羅恩病患者的疾病進(jìn)展，但不是所有患者獲益。

　　這項試驗從2007年7月到2011年9月在6個(gè)歐洲國家的11個(gè)移植中心進(jìn)行。隨訪(fǎng)在2013年3月開(kāi)始。研究包括45例年齡18～50歲的患者，他們由于難治性克羅恩病而生活質(zhì)量受損，不能接受手術(shù)治療。

　　研究人員將參與者隨機分配到即刻干細胞移植（n=23例）或者延期干細胞移植1年（對照；n=22）。所有參與者都接受標準克羅恩病治療，作為必需條件。

　　研究結果顯示，干細胞移植受者和對照組之間在12個(gè)月時(shí)的持續疾病緩解的主要終點(diǎn)上沒(méi)有顯著(zhù)統計學(xué)差異（8.7%vs4.5%；P=0.60）。

　　同樣地，干細胞組和對照組顯示在最后3個(gè)月的克羅恩病活動(dòng)指數＜150（CDAI，這可指示疾病緩解）上（34.8%vs9.1%；P=0.052）或者免受活動(dòng)性病變干擾上沒(méi)有顯著(zhù)差異（34.8%vs9.1%；P=0.054）。

　　唯一的統計學(xué)顯著(zhù)發(fā)現是能夠在最后3個(gè)月停止免疫抑制劑藥物的患者數量，其中干細胞組表現優(yōu)于對照組（60.9%vs22.7%；P=0.01）。

　　干細胞移植組發(fā)生了76例嚴重不良事件，對照組是38例（中位數差異，0；95%置信區間，-1～4；P=0.07）。一例患者接受干細胞移植后死亡。

　　在兩組中接受結腸鏡檢查的患者亞組分別基線(xiàn)和最后時(shí)評估。與對照組相（n=19）比較，干細胞組患者（n=21）顯示克羅恩病簡(jiǎn)單內鏡評分有統計學(xué)上的明顯改善，這提示內鏡下黏膜愈合（P=0.03）。

　　由于克羅恩病CDAI和簡(jiǎn)單內鏡評分支持干細胞移植，這些改善對于難治性克羅恩病患者可能仍有臨床意義，而且也沒(méi)有其他治療方案，作者們說(shuō)。然而，初治治療患者仍然應該接受低毒治療，盡管他們也可能不太有效，他們建議道。

　　研究結果還表明，在難治性克羅恩病中進(jìn)行干細胞移植需要進(jìn)一步研究，研究人員補充說(shuō)。

　　“HSCT后最佳持續緩解可能需要維持免疫抑制治療是有可能的。對于那些之前是難治性患者來(lái)說(shuō)，這可能會(huì )使他們重新恢復對治療的響應。因此，未來(lái)的試驗需要評估維持治療的獲益，”他們總結道。“毒性將是克羅恩病患者中對HSCT的最明顯障礙。因此，預測不良反應風(fēng)險或對治療響應的因素鑒定將會(huì )增強這種治療在臨床實(shí)踐中的應用。”