一項2期試驗的初期結果（toplineresults）顯示，對于肌萎縮側索硬化患者，干細胞移植是安全的且耐受性良好，可能產(chǎn)生有臨床意義的獲益。這項隨機、雙盲、安慰劑對照2期試驗的結果由BrainStorm細胞療法公司公布。

　　研究的主要結果和次要分析顯示，接受成人干細胞治療（NurOwn）患者的響應率較接受安慰劑治療者更高，治療較為安全，且耐受性良好。

　　“這些2期數據顯示NurOwn細胞療法是安全的，單獨使用可以產(chǎn)生一個(gè)瞬態(tài)和臨床有意義的獲益，對此我們非常高興。”試驗研究者RobertH.Brown（馬薩諸塞州大學(xué)醫學(xué)中心）在一份新聞稿中稱(chēng)，“這些激動(dòng)人心的結果清楚地表明進(jìn)行一項重復劑量的長(cháng)期研究是合理的。”

　　“Brainstorm研究中的患者對治療非常耐受，無(wú)治療相關(guān)嚴重不良事件。”CarlayneE.Jackson（德克薩斯大學(xué)健康科學(xué)中心）在同一份新聞稿中表示，“當然，這為人們繼續研究這種方法治療ALS提供了機會(huì )。”

　　這項研究包括來(lái)自美國三個(gè)地區的48例ALS患者：馬薩諸塞州總醫院、UMass醫學(xué)院和梅奧診所。患者被隨機分組接受NurOwn細胞治療（n=36，通過(guò)肌內和鞘內注射）或安慰劑治療（n=12）。

　　研究者在治療前3個(gè)月和治療后6個(gè)月對患者進(jìn)行每月一次的隨訪(fǎng)。在研究第2,4,8,12,16和24周時(shí)進(jìn)行評估。

　　主要目標

　　這項研究的主要目標是安全性和耐受性。療效分析包括肌萎縮側索硬化功能評定量表（ALSFRS-R）得分斜率、慢肺活量和肌肉強度。療效分析還包括應答分析（出現改善的患者比例）和除緩慢進(jìn)展患者（不太可能檢測到移植獲益）外的亞組分析。

　　鑒于這項研究的探索性本質(zhì)，統計學(xué)意義被定義為Fisher精確檢驗單邊P值小于0.1。預先設定的應答分析觀(guān)察治療后ALSFRS-R斜率和治療前斜率相比每個(gè)月的改善百分比和改善絕對值。首先觀(guān)察獲得25%,50%,75%和100%改善的患者。

　　神經(jīng)學(xué)家認為，斜率顯示有25%的改善意味著(zhù)至少存在某些臨床意義，50%的改善意味著(zhù)有非常大的臨床意義。

　　安全性結果表明，與安慰劑治療患者相比，積極治療患者出現治療相關(guān)不良事件更為頻繁（97.2%vs75.0%）。

　　頻率差異最大的不良反應包括注射部位疼痛和背痛的局部反應，發(fā)熱、頭痛和關(guān)節痛的系統性反應。不良事件類(lèi)型與移植的瞬態(tài)反應保持一致。

　　積極治療患者（22.2%）較安慰劑組患者（8.3%）更趨向于有更多的治療后嚴重不良事件（SAEs）。大多數SAEs與ALS潛在進(jìn)展相關(guān)，最常見(jiàn)的為吞咽困難。但這些SAEs與研究治療無(wú)關(guān)。

　　在次要臨床結局方面，干細胞治療組中的“應答者”更多。例如，在治療后12周，40%治療組患者vs17%安慰劑組患者的ALSFRS-R斜率（治療后vs治療前）出現至少50%的改善。

　　快速進(jìn)展

　　一項亞組分析排除了那些疾病緩慢進(jìn)展的患者，定義為預治療階段ALSFRS-R斜率≥-0.7。這些患者不太可能檢測到治療獲益。

　　較為快速進(jìn)展的亞組包括約一半的研究患者，顯示治療有顯著(zhù)獲益：94%的患者（n=18）在2周時(shí)獲得100%的斜率改善，而安慰劑組有20%的患者（n=5,P=0027）。

　　研究共獲得35個(gè)腦脊液樣本進(jìn)行分析，顯示在對治療有響應的患者樣本中，移植前-后生長(cháng)因子（血管內皮生長(cháng)因子和干細胞生長(cháng)因子/離散因子）水平有統計學(xué)顯著(zhù)增加。

　　在此期間，治療組患者的某些炎癥標志物（單核細胞趨化因子1和基質(zhì)細胞衍生因子-1）有統計學(xué)顯著(zhù)減少，而安慰劑組中則沒(méi)有。

　　“治療后2周出現腦脊液中生長(cháng)因子水平增加和炎癥標志物減少，增添了生物效應的證據。”MeritE.Cudkowicz（哈佛醫學(xué)院和馬薩諸塞州總醫院）在新聞發(fā)布會(huì )上稱(chēng)，“基于這些結果，在第8~12周給予重復劑量并進(jìn)行一個(gè)更大型的炎癥試驗是必要的。”

　　BrainStormCEOChaimLebovits評論稱(chēng)，新數據為人們進(jìn)一步了解移植有益的治療效果提供了有價(jià)值的見(jiàn)解。“這項研究達到其目標，展示了NurOwn的安全性以及為ALS患者提供臨床獲益的能力，最重要的是可以幫助我們確定研究人群和關(guān)鍵研究（多劑量NurOwn治療ALS）的設計。”