白血病，一直以來(lái)是人們談之色變、束手無(wú)策的惡性血液疾病，但對于慢性髓系白血病（又稱(chēng)“慢粒”）而言，由于靶向治療藥物TKI（酪氨酸激酶抑制劑）的問(wèn)世，已經(jīng)成為可以通過(guò)口服藥物治療的癌癥。“慢粒的治療在近15年來(lái)有了長(cháng)足的進(jìn)步，通過(guò)精細診斷、精細治療，找到靶點(diǎn)，尤其是TKI的使用，使得慢粒這種惡性腫瘤完全可以以慢性病的方式來(lái)進(jìn)行管理，為病人爭取了生命。”江西省人民醫院血液科主任金成豪在接受新華網(wǎng)采訪(fǎng)時(shí)表示。

　　近日，由國家衛計委醫藥衛生科技發(fā)展研究中心主辦的“慢性髓系白血病患者教育會(huì )議項目”在江西南昌舉行，本次患教會(huì )主題集中在慢粒的TKI治療和報銷(xiāo)政策，多位血液科專(zhuān)家及江西省衛計委、江西省人社廳的相關(guān)負責人進(jìn)行了主題演講，并現場(chǎng)回答患者提問(wèn)。

　　靶向藥物已成為一線(xiàn)治療方式

　　受傳統觀(guān)念和一些影視劇作品的影響，多數人只知道白血病的治療方式是骨髓移植。骨髓移植確實(shí)是目前能“根除”白血病干細胞的方式，但由于骨髓來(lái)源困難、費用昂貴、對患者創(chuàng )傷大，很多人并不適用，尤其對于慢粒患者來(lái)說(shuō)，TKI由于治療效果好，已經(jīng)成為治療慢粒的首選。

　　TKI是種靶向治療藥物，靶向治療就像打靶子一樣對患者體內的腫瘤細胞進(jìn)行針對性治療。傳統的抗腫瘤藥物進(jìn)入人體后，不僅會(huì )殺死腫瘤細胞，對人體的正常細胞也有殺傷作用，例如化療所引起的脫發(fā)、惡心、血細胞減少等副作用，就是正常組織受損的表現。而靶向藥物只針對腫瘤細胞，不會(huì )傷害正常組織，副反應小。

　　研究數據顯示，骨髓移植的5年生存率約為80%，而TKI的8年總生存率能到達85%，TKI目前已經(jīng)成為一線(xiàn)治療方式。“與傳統的化療藥物和干擾素治療方式相比，TKI藥物例如格列衛（又稱(chēng)伊馬替尼）的出現對于慢粒的治療具有里程碑式的意義，患者治療效果顯著(zhù)，使用格列衛的患者的8年生存率約為85%—90%，并且能達到細胞遺傳學(xué)和深度的分子生物學(xué)的緩解，生活質(zhì)量提高。”南昌大學(xué)附屬第一醫院血液科主任醫師楊贛萍表示。

　　“與其他類(lèi)型的白血病相比，慢粒患者是幸運的，它是慢性病，而且有TKI特效藥治療，基本可以恢復正常人的生活，學(xué)習、工作、娛樂(lè )、結婚生子都沒(méi)有問(wèn)題，慢粒也不是遺傳病。堅持規范服藥可以很好控制，患者要把自己當正常人看待，保持心情愉悅，多接觸社會(huì )。”江西省腫瘤醫院血液科主任雙躍榮這樣提醒慢粒患者，鼓勵患者要有信心和決心對抗慢粒。

　　依從性好壞影響慢粒患者生存期

　　“大量研究數據表明，慢粒患者依從性的好壞在治療的早期效果、遠期生存上有截然不同的結果，依從性的好壞關(guān)系到患者的生存幾率和生存質(zhì)量。”南昌大學(xué)第二附屬醫院血液科主任石慶之表示。

　　依從性是指患者的行為在多大程度上遵照了醫務(wù)人員的治療和生活方式的建議。石慶之表示，慢粒患者依從性可以通過(guò)用藥持有率來(lái)計算檢測，“以慢性期慢粒患者為例，格列衛的劑量為每天4片，一個(gè)月的發(fā)藥量為120片。如果一個(gè)月過(guò)去了剩下三天的藥量，那么依從性是90%，如果剩下5天的藥量，依從性為85%，而如果剩下10天的藥量，依從性則只有70%。”石慶之表示，根據英國的一項研究表明，用藥持有率低于90%就是依從性差，對療效將產(chǎn)生很大影響。

　　“療效與依從性十分相關(guān)，依從性不好的患者，其主要分子生物學(xué)的緩解幾乎是零，達不到任何療效。而深度緩解達到三年以上就可以考慮停藥，由此可見(jiàn)，良好的依從性是獲得良好的分子生物學(xué)緩解的重要依據。

　　影響慢粒患者依從性的因素有很多，如并發(fā)疾病、合并用藥、藥物不良反應和經(jīng)濟因素等。石慶之分享了一個(gè)患者案例：一名慢粒患者體重90多公斤，身體很壯碩，但服藥后副反應嚴重，吃藥初期白細胞、血小板極低，引起發(fā)燒、感染、出血等癥狀，無(wú)法繼續用藥，對治療特別悲觀(guān)，后來(lái)在醫生的指導下處理并發(fā)癥，現在已經(jīng)服藥兩年多，病情穩定。

　　“出現藥物不良反應，如白細胞過(guò)低，醫生可以酌情使用升白細胞的藥物，以保證療效，而不是簡(jiǎn)單的停藥，病人一定不要根據自己的身體自行決定藥物用量。”楊贛萍表示。

　　南昌大學(xué)第一附屬醫院血液科主任醫師張榮艷認為，很多人夸大了TKI藥物的不良反應，不良反應多出現在病人在剛吃藥的半年到一年時(shí)間內，通過(guò)醫生的治療會(huì )逐漸減少，“一年以后副反應會(huì )明顯減少，患者的依從性也就相應的提高了。”張榮艷說(shuō)。

　　多方合力幫助慢粒患者治療

　　TKI靶向藥物雖然是針對慢粒的特效藥，但是價(jià)格昂貴，普通家庭難以承擔，據不完全統計，目前全國有江西、江蘇、廣東、海南、四川等省市將格列衛納入醫保支付范圍，報銷(xiāo)比例70%，低保家庭能獲得的報銷(xiāo)比例更大。以江西為例，2012年10月1日，格列衛進(jìn)入到新農合醫保范圍，2015年進(jìn)入城鎮醫保，報銷(xiāo)比例為70%，農村低保家庭報銷(xiāo)比例為90%；

　　除了政府負擔，社會(huì )對慢粒患者的援助也在進(jìn)行。中華慈善總會(huì )開(kāi)展了格列衛患者援助項目，根據其官網(wǎng)信息顯示，這是通過(guò)瑞士諾華制藥公司支持而設立的藥品援助項目，針對低保患者實(shí)行全額免費藥品援助，對格列衛無(wú)法報銷(xiāo)的非低保患者實(shí)行“3+9”的援助方式，即買(mǎi)3個(gè)月藥、送9個(gè)月藥。截至2014年11月底，項目累計救助患者已經(jīng)達到38670人，累計接受格列衛捐贈藥品總價(jià)值約242.37億元人民幣。格列衛援助項目已經(jīng)在全國設立60個(gè)援助藥品發(fā)放點(diǎn)，合作醫療機構578家，參與項目的注冊醫生達到1648位。

　　“格列衛援助項目是江西省慈善總會(huì )的重點(diǎn)藥品援助項目，占我們全部藥品援助項目的五分之二，藥品治療效果好，政府也配合。領(lǐng)藥的患者反饋效果很好，生存率基本都在80%以上。”江西省慈善總會(huì )項目部主任歐陽(yáng)輝光表示。