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老年癡呆有救了!全球首個靶向藥上市

摘要:九期一通過優(yōu)先審評審批程序在中國大陸的上市為全球首次上市,填補了這一領域17年無新藥上市的空白。這款中國原創(chuàng)、國際首個靶向腦-腸軸的阿爾茨海默病治療新藥,將為廣大阿爾茨海默病患者提供新的治療方案。

2019年11月2日,國家藥品監(jiān)督管理局批準了上海綠谷制藥有限公司治療阿爾茨海默病新藥——九期一(甘露特鈉,代號:GV-971)的上市申請,“用于輕度至中度阿爾茨海默病,改善患者認知功能”。

九期一通過優(yōu)先審評審批程序在中國大陸的上市為全球首次上市,填補了這一領域17年無新藥上市的空白。這款中國原創(chuàng)、國際首個靶向腦-腸軸的阿爾茨海默病治療新藥,將為廣大阿爾茨海默病患者提供新的治療方案。

關于阿爾茨海默癥

阿茲海默癥(AD)是最常見的癡呆癥,這是一種慢性、進展性神經(jīng)退行性疾病,隨時間推移患者出現(xiàn)漸進性癡呆,直至生活不能自理。當前,全球有5000萬AD患者,預計到2050年增至1.52億。然而,放眼全球,迄今為止能夠治療阿茲海默癥的有效藥物仍未出現(xiàn)。2018年全球治療及照料費用已達萬億美元,給患者家庭和社會帶來沉重負擔。

我國阿爾茨海默病患者約1000萬人,是世界上患者人數(shù)最多的國家。隨著人口老齡化加速,預計到2050年我國患者將達4000萬人。

在過去112年的時間里,阿爾茨海默病的發(fā)病原因還沒完全研究清楚,僅有的是基于有限觀察基礎之上的推測和假設,包括遺傳基因,神經(jīng)遞質(zhì)(乙酰膽堿減少),β-淀粉樣蛋白沉淀,微管相關蛋白質(zhì)(Tau蛋白),病毒,金屬,免疫系統(tǒng)紊亂……

蛋糕的吸引力讓制藥巨頭紛紛拼殺戰(zhàn)場。然而近年來,數(shù)個阿爾茨海默病新藥陸續(xù)在大型III期研究遭遇失敗,引起市場巨震,不免讓人沮喪。

歷時22年獲得成功

GV-971于1997年由中國海洋大學立項研發(fā),歷經(jīng)22年,終獲成功。

1997年始,中國海洋大學管華詩院士率領的團隊孜孜以求,原創(chuàng)性地提出、發(fā)現(xiàn)并證實了971先導物在治療AD中的價值,并對其開展了藥學、藥效學、安全性評價等系統(tǒng)的成藥性研究工作,于2006年將971候選藥物推向臨床研究,隨后圓滿完成一期臨床試驗,并順利推向二期臨床。

中國海洋大學

之后,中國科學院上海藥物所耿美玉研究員率領上海綠谷制藥與上海藥物所科研人員組成的團隊,在971后續(xù)的臨床研究開發(fā)和作用機制研究方面發(fā)揮了重要作用、做出了突出貢獻。

971作為三家單位聯(lián)合研制的海洋新藥,是各方通力合作、協(xié)同創(chuàng)新的結(jié)果,是“高校-科研院所-企業(yè)”協(xié)同攻關、合作共贏的結(jié)晶。這對于構(gòu)建完善我國原創(chuàng)性新藥創(chuàng)制工作從發(fā)現(xiàn)、研發(fā)到上市的協(xié)同創(chuàng)新機制,具有較強的示范意義。

GV-971的順利獲批,極大提升了我國原創(chuàng)新藥的開發(fā)能力,更標志著“藍色藥庫”開發(fā)的巨大潛力。相信在海洋強國和健康中國戰(zhàn)略深入實施的新時代背景下,有越來越多的原創(chuàng)海洋科技成果將迎來迸發(fā)式產(chǎn)出,極大造福社會。

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