11月2日，國家藥品監督管理局正式批準國家1類(lèi)新藥九期一上市。中國科學(xué)家團隊研發(fā)的藥物將為阿爾茨海默病（老年癡呆癥）患者帶來(lái)福音。這款藥物究竟有何神奇之處，意義如何？今天下午，中國科學(xué)院、上海市政府舉行新聞發(fā)布會(huì )，介紹該款新藥的研發(fā)上市有關(guān)情況。記者了解到，該藥品屬于我國支持臨床急需藥品和罕見(jiàn)病藥物中的“有條件批準上市”藥物，預計今年年內就將投放市場(chǎng)。

阿爾茨海默病，別稱(chēng)老年癡呆癥，是繼心腦血管疾病和惡性腫瘤之后，老年人致殘、致死的第三大疾病。主要表現為認知功能和行為障礙及精神異常等癥狀。全球目前至少有5000萬(wàn)阿爾茨海默病患者，到2050年，這個(gè)數字預計將達到1.5億左右。2018年全球治療及照料費用已達萬(wàn)億美元，給患者家庭和社會(huì )帶來(lái)沉重負擔。我國阿爾茨海默病患者約1000萬(wàn)人，是世界上患者人數最多的國家。隨著(zhù)人口老齡化加速，預計到2050年我國患者將達4000萬(wàn)人。

但治療方面，一直推進(jìn)緩慢。自發(fā)現阿爾茨海默病100多年來(lái)，全球用于臨床治療的藥物只有5款，臨床獲益不明顯。全球各大制藥公司在過(guò)去的20多年里，相繼投入數千億美元研發(fā)新的阿爾茨海默病治療藥物，320余個(gè)進(jìn)入臨床研究的藥物已宣告失敗。

與此同時(shí)，中國科學(xué)院上海藥物研究所研究員耿美玉帶領(lǐng)的研究團隊也已經(jīng)堅持22年。他們的研發(fā)得到了國家“863計劃”、國家自然科學(xué)基金、國家“973計劃”、“重大新藥創(chuàng )制”國家科技重大專(zhuān)項、中國科學(xué)院戰略性先導科技專(zhuān)項（A類(lèi)）、上海市科技計劃等一系列項目的資助。在中國海洋大學(xué)、中國科學(xué)院上海藥物研究所與上海綠谷制藥有限公司的接續努力下，他們終于研發(fā)成功了新藥九期一（甘露特鈉，代號：GV-971）。

據介紹，11月2日，國家藥品監督管理局批準了上海綠谷制藥有限公司治療阿爾茨海默病新藥——九期一的上市申請，“用于輕度至中度阿爾茨海默病，改善患者認知功能”。記者了解到，該批準為“有條件批準上市”。盡管如此，九期一通過(guò)優(yōu)先審評審批程序在中國大陸的上市為全球首次上市，也填補了這一領(lǐng)域17年無(wú)新藥上市的空白。這款中國原創(chuàng )、國際首個(gè)靶向腦-腸軸的阿爾茨海默病治療新藥，將為廣大阿爾茨海默病患者提供新的治療方案。

這款新藥的效果如何？根據下午研發(fā)團隊的介紹，共有1199例受試者參加了九期一的1、2、3期臨床試驗研究。尤其是3期臨床試驗，由上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬精神衛生中心和北京協(xié)和醫院牽頭組織，全國34家三級甲等醫院開(kāi)展，這些醫院在全國綜合醫院和各類(lèi)專(zhuān)科醫院的排名位列前十，參與的臨床研究著(zhù)多達269名。共完成了818例受試者的服藥觀(guān)察。

為期36周的3期臨床研究結果表明，九期一可明顯改善輕、中度阿爾茨海默病患者認知功能障礙，與安慰劑組相比，主要療效指標認知功能改善顯著(zhù)，認知功能量表評分改善2.54分。九期一對患者的認知功能具有起效快、呈持續穩健改善的特點(diǎn)，且安全性好，不良事件發(fā)生率與安慰劑組相當。“我們先后組織了28次量表培訓會(huì )，保證量表評估的一致性。”研究團隊人員說(shuō)。

該藥主要發(fā)明人、中國科學(xué)院上海藥物研究所耿美玉研究員介紹，臨床前作用機制表明，九期一通過(guò)重塑腸道菌群平衡，抑制腸道菌群特定代謝產(chǎn)物的異常增多，減少外周及中樞炎癥，降低β淀粉樣蛋白沉積和Tau蛋白過(guò)度磷酸化，從而改善認知功能障礙。靶向腦-腸軸的這一獨特作用機制，為深度理解九期一臨床療效提供了重要科學(xué)依據。

記者了解到，臨床研究發(fā)現，該藥物極其顯著(zhù)地改善老年癡呆患者的認知障礙功能。臨床試驗患者在治療第4周即出現顯著(zhù)療效，且持續穩健地改善。

據悉，九期一的批準屬于“有條件批準上市”。即對于一些治療嚴重危及生命或缺乏治療手段疾病的藥物，如腫瘤、罕見(jiàn)病等，為了加快新藥上市速度，藥監機構會(huì )基于II期關(guān)鍵臨床研究中的替代指標暫時(shí)批準藥品上市以滿(mǎn)足臨床的需求，但這種批準是有條件的，即需要企業(yè)在藥品上市后繼續完成確證性臨床研究證實(shí)藥品獲益后，申請獲得完全批準。目前我國支持臨床急需藥品和罕見(jiàn)病藥物的要條件批準。

據介紹，上海綠谷制藥有限公司已做好生產(chǎn)、銷(xiāo)售的各項準備，藥品年內投放市場(chǎng)。同時(shí)，綠谷將啟動(dòng)九期一上市后研究和真實(shí)世界研究，并正在積極推進(jìn)國際多中心臨床研究項目，期望早日惠及全球患者。