日前，武田制藥(TakedaPharmaceuticalCompany)和TiGenix公司聯(lián)合宣布在研藥物Cx601在治療克羅恩病(Crohn’sDisease)患者中復雜性肛瘺(ComplexPerianalFistulas)的3期臨床試驗中能夠維持患者癥狀緩解超過(guò)52周。Cx601是一種用于局部注射的同種異體(Allogeneic)脂肪來(lái)源的干細胞(Adipose-DerivedStemCells，ASC)懸浮液。

　　克羅恩病是一種慢性的胃腸道炎癥。復雜性肛瘺是克羅恩癥患者中可能出現的并發(fā)癥。它會(huì )造成患者肛門(mén)部位腫痛、流膿、感染以及大便失禁，嚴重影響患者的生活質(zhì)量。目前對這種并發(fā)癥的治療方法非常有限，只有抗腫瘤壞死因子藥物在臨床試驗中顯示出一些效果。

　　TiGenix公司研發(fā)的Cx601是一種從人體脂肪組織中分離并且在體外培養增殖的ASC。ASC細胞分泌的因子可以起到抑制炎癥和調節免疫系統的作用，因而被認為可能成為治療復雜性肛瘺的新療法。從人體脂肪組織中分離的ASC作為細胞療法來(lái)說(shuō)有諸多優(yōu)勢，其中包括：1.容易獲取并且高產(chǎn)，脂肪組織可以很容易從吸脂手術(shù)中獲得，而且脂肪組織中有2％的細胞為ASC。這個(gè)比例遠高于從骨髓組織中獲得類(lèi)似細胞的比例(0.002%)。2.安全性高，ASC不表達天然殺傷細胞受體(NaturalKillerCellReceptor)的配體，因此不會(huì )導致免疫排斥反應。3.易于細胞增殖，ASC在體外培養時(shí)的增殖速度高于骨髓中提取的類(lèi)似細胞，而且這些細胞更為穩定，不容易分化或者衰老。

　　在這項名為ADMIRE-CD的隨機雙盲并且包括安慰劑對照組的臨床3期試驗中，患者在接受標準療法的同時(shí)接受一次局部Cx601或者安慰劑注射。在接受注射后第52周，Cx601組患者的癥狀緩解率顯著(zhù)高于對照組(59.2%比41.6%)。而由于注射造成的副作用在兩組患者中非常相似(Cx601組：20.4%；對照組：26.5%)。

　　TiGenix公司已經(jīng)于去年向歐洲藥品管理局(EuropeanMedicinesAgency，EMA)遞交了Cx601的營(yíng)銷(xiāo)授權申請(MarketingAuthorizationApplication)，EMA預計在今年將做出決定。在美國，TiGenix公司計劃向FDA申請快速通道認定，為在美國注冊而進(jìn)行的全球性關(guān)鍵臨床3期試驗將于今年開(kāi)始。