Vertex 治療囊胞性纖維癥組合療法掃清又一阻礙

2015-05-14 來(lái)源：健客網(wǎng)社區標簽：掌上醫生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護膚

摘要：然而，一周前，公司的這一新藥卻受到了來(lái)自FDA不大不小的"質(zhì)疑"。FDA的工作人員表示Vertex公司現有的數據很難證明組合療法中的lumacaftor對結果的改善有所幫助。

　　作為治療囊胞性纖維癥領(lǐng)域的先鋒，Vertex公司以其新開(kāi)發(fā)的Kalydeco嶄露頭角。然而，Kalydeco僅僅針對于G551基因突變型患者，該種類(lèi)型的囊性纖維化（CF）患者在美國市場(chǎng)中僅占4%左右。為了進(jìn)一步擴大公司在該領(lǐng)域的市場(chǎng)，Vertex公司開(kāi)發(fā)了以Kalydeco和lumacaftor為主要成分的組合療法--Orkambi，旨在治療患者人數更多的F508del突變型患者。這種新型組合療法一直備受市場(chǎng)期待。

　　然而，一周前，公司的這一新藥卻受到了來(lái)自FDA不大不小的"質(zhì)疑"。FDA的工作人員表示Vertex公司現有的數據很難證明組合療法中的lumacaftor對結果的改善有所幫助。此外，FDA的審查人員還注意到Orkambi并未完全達到研究人員設計的次要研究終點(diǎn)。

　　盡管這一質(zhì)疑并未抵消市場(chǎng)對于Orkambi的良好預期，但是來(lái)自FDA的聲音始終如一片陰云盤(pán)旋在Vertex頭上。不過(guò)，時(shí)隔幾天之后，Vertex迎來(lái)了峰回路轉。在FDA下屬專(zhuān)家委員會(huì )最新評審中，Orkambi以12票贊成，1票反對的高通過(guò)率獲得了專(zhuān)家們的支持。這也意味著(zhù)公司在Orkambi的商業(yè)化進(jìn)程中又掃清了一個(gè)障礙。根據以往經(jīng)驗，盡管專(zhuān)家委員會(huì )的投票結果對FDA的審核不具有約束力，但一般FDA都會(huì )與該結果保持一致。目前，Orkambi的審批已經(jīng)進(jìn)入最后階段，FDA預計將于七月5日前作出最后決定。

　　Orkambi主要是針對因CFTR基因發(fā)生F508del突變而患上囊胞性纖維癥的患者，在美國大約有8500名患者屬于這一群體，這也是囊性纖維化患者群體中比例最大的基因突變型。而Vertex公司2012年獲準上市的暢銷(xiāo)藥Kalydeco的目標患者群體人數僅為2000人左右。

　　不過(guò)，值得注意的是，此次的專(zhuān)家審核仍然沒(méi)有解決FDA對Vertex公司提出的質(zhì)疑--lumacaftor是否在治療中起到明顯作用。在參與評審的13名專(zhuān)家中僅有3名專(zhuān)家給予了肯定的答復，而另有6名專(zhuān)家認為這一作用并不是決定性的。因此，在專(zhuān)家們表決通過(guò)Orkambi的同時(shí)，還建議Vertex公司進(jìn)行針對Kalydeco單獨治療F508del突變型囊性纖維化患者的上市后調查，以最終確定這一問(wèn)題。

　　但是不論如何，Vertex公司有很大可能將迎來(lái)囊性纖維化醫藥市場(chǎng)上的另一個(gè)重磅藥物。

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卡泊三醇軟膏(金迪銀)：用于尋常型銀屑病的局部治療。鹵米松乳膏(孚松)：對皮質(zhì)類(lèi)固醇治療有效的非感染性炎癥性皮膚病。如脂溢性皮炎、接觸性皮炎、異位性皮炎、局限性神經(jīng)性皮炎、錢(qián)幣狀皮炎和尋常型銀屑病。

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本品適用于非免疫受損的因潛在危險而不宜使用傳統療法或對傳統療法反應不充分，或無(wú)法耐受傳統療法的中到重度特應性皮炎患者的治療,可作為短期或間歇性長(cháng)期治療。 0.1%濃度的本品只能用于成人,不能用于2歲及以上的兒童。

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本品適用于因潛在危險而不宜使用傳統療法、或對傳統療法反應不充分、或無(wú)法耐受傳統療法的中到重度特應性皮炎患者，作為短期或間歇性長(cháng)期治療。 0.03%和0.1%濃度的本品均可用于成人，但只有0.03%濃度的本品可用于2歲及以上的兒童。

健客價(jià)：￥146

本品適用于非免疫受損的因潛在危險而不宜使用傳統療法、或對傳統療法反應不充分、或無(wú)法耐受傳統療法的中到重度特應性皮炎患者，作為短期或間歇性長(cháng)期治療。本品可用于成人和2歲及以上的兒童。

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曲美他嗪適用于在成年人中作為附加療法對一線(xiàn)抗心絞痛療法控制不佳或無(wú)法耐受的穩定型心絞痛患者進(jìn)行對癥治療。

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健客價(jià)：￥100

本品適用于經(jīng)飲食控制和其它非藥物治療（如：運動(dòng)治療、減輕體重）仍不能適當控制血脂異常的原發(fā)性高膽固醇血癥（IIa型，包括雜合子家族性高膽固醇血癥）或混合型血脂異常癥（IIb型）。本品也適用于純合子家族性高膽固醇血癥的患者，作為飲食控制和其它降脂措施（如LDL去除療法）的輔助治療，或在這些方法不適用時(shí)使用。

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健客價(jià)：￥80

1.用于單純飲食控制和/或運動(dòng)療法血糖水平未得到滿(mǎn)意控制2型糖尿病病人。2.可作為單用磺酰脲類(lèi)或鹽酸二甲雙胍治療，血糖水平未得到滿(mǎn)意控制的2型糖尿病病人二線(xiàn)用藥。

健客價(jià)：￥14.5

原發(fā)性高膽固醇血癥本品作為飲食控制以外的輔助治療,可單獨或與HMG-CoA還原酶抑制（他汀類(lèi)）聯(lián)合應用于治療原發(fā)性（雜合子家族性或非家族性）高膽固醇血癥，可降低總膽固醇（TC）、低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)、載脂蛋白B(Apo B)。純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）本品與他汀類(lèi)聯(lián)合應用，可作為其他降脂治療的輔助療法（如LDL-C血漿分離置換法），或在其他降脂治療無(wú)效時(shí)用于降

健客價(jià)：￥118

本品適用于經(jīng)飲食控制和其它非藥物治療仍不能適當控制血脂異常的原發(fā)性高膽固醇血癥（IIa型，包括雜合子家族性高膽固醇血癥）或混合型血脂異常癥（IIb型）。本品也適用于純合子家族性高膽固醇血癥的患者，作為飲食控制和其它降脂措施（如LDL去除療法）的輔助治療，或在這些方法不適用時(shí)使用。

健客價(jià)：￥55.5

適用于控制飲食、運動(dòng)療法及減輕體重均不能充分控制血糖的2型糖尿病。格列美脲片不適用于1型糖尿病（例如，有酮癥酸中毒病史的糖尿病患者的治療）、糖尿病酮癥酸中毒或糖尿病前驅昏迷或昏迷的治療。

健客價(jià)：￥16

健客價(jià)：￥197

晚期前列腺癌，尤其為激素難治性前列腺癌，對于預后因素顯示對單純激素療法療效差的患者，可作為一線(xiàn)治療。

健客價(jià)：￥978

用于治療眼瞼炎、外瞼腺炎、淚囊炎、結膜炎、內瞼腺炎、角膜炎(含角膜潰瘍)，以及用于眼科圍手術(shù)期的無(wú)菌化療法。

健客價(jià)：￥30.88

當單用飲食療法，運動(dòng)治療和減輕體重不足以控制血糖水平的成人非胰島素依賴(lài)型糖尿病（2型）。

健客價(jià)：￥24.5

當單用飲食療法，運動(dòng)治療和減輕體重不足以控制血糖的成人(2型)糖尿病。同時(shí)應飲食控制。

健客價(jià)：￥31.5

當單用飲食療法、運動(dòng)治療和減輕體重不足以控制血糖水平的成人2型糖尿病。

健客價(jià)：￥35

本品用于治療成人飲食控制療法效果不理想的高脂血癥，其降甘油三酯及混合型高脂血癥作用較膽固醇作用明顯。

健客價(jià)：￥13.5

當單用飲食療法、運動(dòng)治療和減輕體重不足以控制血糖水平的成人非胰島素依賴(lài)型糖尿病（2型）。

健客價(jià)：￥15

當單用飲食療法、運動(dòng)治療和減輕體重不足以控制血糖水平的成人2型糖尿病。

健客價(jià)：￥9.9

本品適用于經(jīng)飲食控制和其它非藥物治療（如：運動(dòng)治療、減輕體重）仍不能適當控制血脂異常的原發(fā)性高膽固醇血癥（Ⅱa型，包括雜合子家族性高膽固醇血癥）或混合型血脂異常癥（Ⅱb型）。本品也適用于純合子家族性高膽固醇血癥的患者，作為飲食控制和其它降脂措施（如LDL去除療法）的輔助治療，或在這些方法不適用時(shí)使用。

健客價(jià)：￥54