韓國科學(xué)家將人類(lèi)胚胎干細胞分化出來(lái)的視網(wǎng)膜輔助細胞注射到四位黃斑變性患者的眼中，有三名患者取得了明顯改善，對第四名患者卻幾乎沒(méi)有作用。

　　早在2012年和2014年發(fā)表在《柳葉刀》上的兩篇文章，證明了人類(lèi)胚胎干細胞分化而成的細胞可以被安全地注射到視網(wǎng)膜背后的空腔內用于治療黃斑變性。一家位于美國麻省，名為AdvancedCellTechnology（現為OcataTherapeutics）的公司資助了這項研究，這也是歷史上第一次嘗試利用人類(lèi)胚胎干細胞的進(jìn)行臨床治療的實(shí)驗研究。

　　現在韓國的這家名為CHABiotech的公司在美國Ocata公司的幫助下（Ocata提供了干細胞和移植技術(shù)）首次在亞洲人身上開(kāi)展了類(lèi)似研究。Ocata公司首席技術(shù)官RobertLanza說(shuō)道，“結合我們在美國的臨床實(shí)驗結果，我非常看好這項干細胞移植技術(shù)。”

　　美國加州Scripps研究所的干細胞專(zhuān)家JeanneLoring說(shuō)道，“現在的臨床實(shí)驗結果是鼓舞人心的，但是僅僅基于如此小規模的臨床實(shí)驗是遠遠不能令人信服的。”不過(guò)加州大學(xué)的干細胞專(zhuān)家MagdaleneSeiler說(shuō)，“至少現在的實(shí)驗證明了安全性，不過(guò)長(cháng)期的安全性還有待證明”。

　　目前參與該項臨床實(shí)驗的四位病人有兩位時(shí)老年視網(wǎng)膜黃斑性病變患者，分別是65歲和79歲，還有兩名是少年型黃斑營(yíng)養不良患者，這是一種發(fā)病早的常染色體遺傳疾病，患者年齡分別是40歲和45歲。這兩種黃斑病變都會(huì )因為視網(wǎng)膜色素上皮細胞（retinalpigmentepithelium，RPE)的凋亡而導致視力受損。RPE細胞給視網(wǎng)膜感光細胞（retinalphotoreceptorcell）提供營(yíng)養同時(shí)清理它們產(chǎn)生的廢棄物。當RPE細胞不工作了，視網(wǎng)膜感光細胞也就死了。

　　科學(xué)家們首先將人類(lèi)胚胎干細胞分化成RPE細胞，然后將RPE細胞注射到病人的眼睛里，寄希望于移植的RPE細胞能夠在病人眼中“扎根”生長(cháng)，替代已經(jīng)失去功能的RPE細胞，從而避免更多視網(wǎng)膜細胞的凋亡。在經(jīng)過(guò)治療后三名病人的視力都得到了改善，標準的視力測試顯示，這三名病人能夠看清兩到四行的字母，但是那位79歲的老年性黃斑病變患者幾乎沒(méi)有改善。

　　RobertLanza認為視力改善的原因可能是新注入的RPE細胞復蘇了那些進(jìn)入休眠期卻沒(méi)有死的視網(wǎng)膜感官細胞。同時(shí)他也很高興看到移植的干細胞沒(méi)有形成腫瘤或者分化成其他細胞。這是個(gè)非常嚴峻的問(wèn)題。因為我們不想在眼睛里看到牙齒，或者是跳動(dòng)的心臟。為了解決這個(gè)問(wèn)題，細胞移植之前會(huì )經(jīng)過(guò)細致的篩選，排除那些沒(méi)有分化的有可能形成意想不到組織的干細胞。

　　科學(xué)家也很高興看到病人的免疫系統沒(méi)有排斥移植進(jìn)去的細胞。就像大腦一樣，眼睛也是免疫豁免的，意味著(zhù)大多數免疫細胞是不會(huì )進(jìn)入眼睛或者大腦的。為了保險起見(jiàn)，研究人員還是在手術(shù)前后一段時(shí)間內讓病人服用了免疫抑制劑。科學(xué)家還不清楚到底有沒(méi)有這個(gè)必要。

　　之前發(fā)表在《柳葉刀》上類(lèi)似的研究是針對高加索白種人的。然而這篇關(guān)于亞洲人的研究豐富了該項干細胞移植技術(shù)的應用范圍。因為白人和黃種人關(guān)于老年黃斑病變的等位基因是不一樣的。

　　當前干細胞的臨床實(shí)驗正如火如荼：CHABiotech公司計劃在今年內開(kāi)展臨床二期實(shí)驗。Ocata計劃在數月內開(kāi)展針對遺傳性黃斑病變和老年黃斑病變的二期臨床實(shí)驗。與此同時(shí)，日本理化所的干細胞發(fā)育中心也在去年開(kāi)展了一項利用誘導多功能干細胞（iPS)分化產(chǎn)生的RPE細胞治療黃斑病變的研究。

　　Loring說(shuō)道，這項新的研究激勵了其他利用胚胎干細胞進(jìn)行臨床實(shí)驗的科學(xué)家們，也許有一天，胚胎干細胞會(huì )在諸如帕金森等其他疾病上也同樣大放異彩。讓我們拭目以待！