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Nature:科學(xué)家發(fā)現新型的CRISPR基因編輯工具:CasX

2019-02-21 來(lái)源:南京生物醫藥谷  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:實(shí)際上,CasX是細菌和人類(lèi)細胞中潛在的一種有效基因編輯工具,其似乎是在細菌中進(jìn)化出的獨立于其它Cas蛋白的一種特殊蛋白,CasX能夠切割雙鏈DNA,結合DNA并調節基因的表達,同時(shí)還能靶向作用特殊的DNA序列。

近日,國家藥品監管局發(fā)布《關(guān)于停止生產(chǎn)銷(xiāo)售使用含呋喃唑酮復方制劑的公告》(2019年第9號),停止含呋喃唑酮復方制劑在我國的生產(chǎn)、銷(xiāo)售和使用。

含呋喃唑酮復方制劑于上世紀七十年代開(kāi)始在我國批準上市,適應癥為細菌和原蟲(chóng)引起的各種胃腸道感染性疾病。

含呋喃唑酮復方制劑嚴重不良反應主要為嚴重皮膚反應、多發(fā)性神經(jīng)炎等。經(jīng)國家藥品監督管理部門(mén)組織評價(jià),認為含呋喃唑酮復方制劑風(fēng)險大于獲益,且臨床均有替代藥品,根據《中華人民共和國藥品管理法》第四十二條和《中華人民共和國藥品管理法實(shí)施條例》第四十條規定,予以撤銷(xiāo)藥品批準證明文件。

在短短7年時(shí)間里,Cas9已經(jīng)成為了在人類(lèi)、植物、動(dòng)物和細菌中能夠被使用的強大基因編輯工具,其能快速并準確地切割和拼接DNA,其也有望幫助開(kāi)發(fā)治療多種人類(lèi)疾病的新型療法。日前,一項刊登在國際雜志Nature上的研究報告中,來(lái)自加州大學(xué)伯克利分校的科學(xué)家們通過(guò)研究發(fā)現了一種新型的小型CRISPR基因編輯工具:CasX,其與蛋白Cas9較為相似,但比Cas9小很多。

實(shí)際上,CasX是細菌和人類(lèi)細胞中潛在的一種有效基因編輯工具,其似乎是在細菌中進(jìn)化出的獨立于其它Cas蛋白的一種特殊蛋白,CasX能夠切割雙鏈DNA,結合DNA并調節基因的表達,同時(shí)還能靶向作用特殊的DNA序列。由于CasX來(lái)自于細菌細胞中,因此相比Cas9而言,人類(lèi)機體免疫系統或許能夠更加容易地接納CasX。

研究者BenjaminOakes說(shuō)道,基因編輯工具的免疫原性、傳遞和特異性都非常重要,我們對CasX也抱有很大希望;這項研究中,研究者利用冷凍電子顯微鏡捕捉到了CasX蛋白在基因編輯過(guò)程中的快照圖像,基于蛋白質(zhì)的特殊分子組成和形狀,研究者表示,CasX的進(jìn)化獨立于Cas9,其二者并無(wú)共同祖先。

研究者表示,首先需要指出的是這些高度特異性的結構域是如何完成類(lèi)似于他們在其它RNA引導的DNA結合蛋白中所觀(guān)察到的作用,CasX的最小尺寸有助于展示其在自然界中使用的基本配方,而理解這種配方則能夠幫助開(kāi)發(fā)有用的基因編輯工具。

最后研究者JenniferDoudna說(shuō)道,生物化學(xué)、基因編輯和結構性實(shí)驗在單一研究中的極限就是能夠幫助研究人員盡可能地全面理解CasX的作用機制,后期研究人員還將繼續深入研究來(lái)闡明CasX的作用原理。

 

 

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