百濟神州名為Zanubrutinib的抗腫瘤新藥，是一種布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，此次獲FDA認定的適應癥是用于治療前至少接受過(guò)一種治療的套細胞淋巴瘤（MCL），屬于非霍奇金淋巴瘤之中的一種

1月15日，中國藥企百濟神州（NSDQ：BGNE；06160.HK）一項在研抗腫瘤藥物被美國食品藥品監督管理局（下稱(chēng)FDA）授予突破性療法認定（BreakthroughTherapyDesignation），這是首個(gè)獲此認定的由中國企業(yè)研發(fā)的抗腫瘤新藥。

上述名為Zanubrutinib的抗腫瘤新藥仍處于研發(fā)階段。該藥物是一種布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，此次獲FDA認定的適應癥是用于治療前至少接受過(guò)一種治療的套細胞淋巴瘤（MCL）。

“這是中國企業(yè)藥品研發(fā)零的突破。”一位藥監部門(mén)人士對財新記者表示。不過(guò)，部分專(zhuān)家也告訴財新記者，獲得突破性療法認定只表示藥品審評程序上加快，尚不意味著(zhù)藥物能夠成功上市。

Zanubrutinib是百濟神州自主研發(fā)的第二代BTK抑制劑。2012年7月，百濟神州啟動(dòng)Zanubrutinib研究項目，并于2014年8月首先在澳大利亞開(kāi)展臨床試驗，中國臨床試驗則于2016年7月啟動(dòng)。除MCL外，Zanubrutinib還有針對華氏巨球蛋白血癥（WM）等多個(gè)臨床試驗正在進(jìn)行，包括7個(gè)在全球范圍內或中國進(jìn)行的Ⅲ期或關(guān)鍵性臨床試驗，全球共1300余例患者參與臨床試驗。

套細胞淋巴瘤（MCL）是非霍奇金淋巴瘤的一種，后者則是一種異質(zhì)性的淋巴細胞增殖性疾病。根據《中國惡性淋巴瘤診療規范（2015年版）》，MCL約占非霍奇金淋巴瘤的5%-10%，臨床特點(diǎn)為常累及淋巴結、骨髓、消化道、脾臟和韋氏環(huán)，初治患者尚無(wú)標準治療方案，患者中位生存期為3-5年。

值得注意的是，同類(lèi)藥物也曾獲FDA授予突破性藥物認定……

拜耳新獲批廣譜抗癌藥非網(wǎng)傳“神藥”只對特定基因型有效

一款在美國剛剛獲批的廣譜抗癌靶向藥因網(wǎng)傳“與腫瘤類(lèi)型無(wú)關(guān)”且被指治愈率高而引起熱議。該藥物由拜耳和美國一家小型癌癥藥物研發(fā)公司Loxo共同開(kāi)發(fā)。但此藥并非網(wǎng)傳神藥，75%的治愈率屬于誤讀。FDA表示，該藥物針對的基因突變是罕見(jiàn)類(lèi)型，其療效還需要進(jìn)一步的臨床試驗來(lái)證明。

11月26日，美國FDA批準全球首個(gè)TRK抑制劑larotrectinib上市，商品名為Vitrakvi。而一篇名為“重大突破！昨日，美國FDA正式上市‘廣譜’抗癌藥，治愈率高達75%！”的文章在自媒體廣為流傳，引發(fā)誤讀。實(shí)際上，FDA此前除將該藥物認定為突破療法外，還給出罕見(jiàn)兒科疾病藥品和孤兒藥的資格認定。

據財新記者查詢(xún)，該藥適應癥是用于治療無(wú)已知耐藥突變、廣泛轉移或局部手術(shù)治療效果不好、現有治療方案進(jìn)展或無(wú)可替代治療方案的NTRK基因融合的成人和兒童實(shí)體瘤患者，共有膠囊和溶液兩種劑型。

默沙東借力Watson腫瘤解決方案推“廣譜抗癌藥”

被稱(chēng)為“廣譜抗癌藥”的兩個(gè)PD-1藥物先后登陸中國市場(chǎng)，搶占市場(chǎng)份額成為競爭焦點(diǎn)。10月12日，默沙東（中國）宣布與百洋醫藥集團達成合作，嘗試通過(guò)百洋醫藥集團代理的Watson腫瘤解決方案、Watson基因解決方案和“易復診”藥品可及性方案，推廣其PD-1藥物帕博利珠單抗注射液（Keytruda，俗稱(chēng)K藥，商品名可瑞達）在中國市場(chǎng)的銷(xiāo)售。

PD-1藥物的兩大生產(chǎn)商為百時(shí)美施貴寶和默沙東。6月15日，百時(shí)美施貴寶的Opdivo獲得中國食藥總局的批準，主要用于晚期非小細胞肺癌(NSCLC)的二線(xiàn)治療。7月25日，默沙東的Keytruda獲批，主要針對一線(xiàn)治療后的局部晚期或轉移性黑色素瘤。

目前，兩家企業(yè)都已明確在中國市場(chǎng)會(huì )施行低價(jià)戰略，其產(chǎn)品定價(jià)為美國市場(chǎng)的一半，并在此基礎上又制定了PAP計劃（患者援助計劃），Keytruda將采取買(mǎi)三贈三的方案，即患者在服藥3個(gè)月之后，證實(shí)藥物安全有效，無(wú)明顯毒副作用，默沙東將再為患者免費贈送3個(gè)月的援助藥品。百時(shí)美施貴寶制定了買(mǎi)五贈六的PAP計劃，但遭到了中國癌癥基金會(huì )的拒絕，目前，百時(shí)美施貴寶正在制定新的PAP計劃。對于遭到拒絕的原因，目前尚未有公開(kāi)信息。

17種抗癌藥進(jìn)醫保到達患者手中還差幾步？

17種抗癌藥通過(guò)談判降價(jià)進(jìn)醫保，廉價(jià)抗癌藥如何真正抵達患者手中？10月11日，國家醫療保障局（下稱(chēng)國家醫保局）表示將確保患者11月底前逐步買(mǎi)到降價(jià)抗癌藥。不過(guò)，業(yè)內人士表示，政策傳導將存時(shí)滯，各地落實(shí)效果或將有較大差異。

10月10日，國家醫保局發(fā)布《關(guān)于將17種抗癌藥納入國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄乙類(lèi)范圍的通知》（下稱(chēng)《通知》），17種抗癌藥品通過(guò)談判方式降價(jià)進(jìn)入國家醫保乙類(lèi)目錄，其中包括12個(gè)實(shí)體腫瘤藥物和5個(gè)血液腫瘤藥，藥價(jià)平均降幅達56.7%，比周邊國家和地區市場(chǎng)價(jià)格平均低36%。

國家醫保局表示，本次談判納入的納入的17個(gè)藥品均為臨床必須、療效確切、參保人員需求迫切的腫瘤治療藥品，并同時(shí)兼顧了參保人員用藥保障水平和基金承受能力。