Emmaus生命科學(xué)公司(EmmausLifeSciences,Inc.),一家從事罕見(jiàn)病及孤兒病創(chuàng )新性療法發(fā)現、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的生物制藥公司,今日宣布:已經(jīng)向美國食品與藥物管理局(FDA)提交關(guān)于其醫藥級L-谷氨酸(PGLG)口服制劑在美國上市治療鐮刀型細胞貧血病(sicklecelldisease)的新藥申請(NDA)。
這項新藥申請標志著(zhù)鐮刀型細胞貧血病小兒患者的第一種潛在療法,和近20年來(lái)成人患者的第一種潛在新療法。Emmaus公司正在尋求對該申請的優(yōu)先審查。
“我們要感謝NIH、FDA和味之素公司(AjinomotoCorporation)對我們在洛杉磯生物醫學(xué)研究所(LABioMed)早期工作的資金支持”YutakaNiihara(醫學(xué)博士、公共衛生碩士,Emmaus公司董事長(cháng)兼首席執行官)說(shuō)道,“同時(shí)非常感謝我們臨床醫師、職員和合作者們的努力以及投資者們對我們工作的資金支持。”
“我們非常高興能夠在全國鐮刀型細胞貧血病宣傳月期間,同時(shí)在美國血液病學(xué)會(huì )發(fā)起鐮刀型細胞貧血病聯(lián)盟之后提交我們的新藥申請”Niihara博士補充道,“希望我們的新藥申請將為鐮刀型細胞貧血病的治療現狀帶來(lái)改變。”
來(lái)自公司鐮刀型細胞貧血病3期臨床試驗的數據表明,治療過(guò)程中鐮狀細胞危象和住院的發(fā)生頻率降低,累計住院天數減少,致命性急性胸部綜合征(acutechestsyndrome)的發(fā)生率亦有下降。
這項臨床試驗在美國31家經(jīng)驗豐富的鐮刀型細胞貧血病治療中心招募了230名成年和5歲大的小兒患者。沒(méi)有歸因于治療的嚴重不良事件。
Emmaus公司的鐮刀型細胞貧血病療法獲得了美國和歐洲的孤兒藥地位,以及FDA的快速通道地位。Emmaus公司也計劃向歐洲藥物管理局(EMA)提交上市許可申請。
關(guān)于鐮刀型細胞貧血病
鐮刀型細胞貧血病是一種遺傳性血液病,以產(chǎn)生一種形式改變、聚合為纖維狀的血紅蛋白為特征,導致紅細胞變得僵硬,形態(tài)由柔和圓形變?yōu)殓牭稜睢?/p>
當僵硬、粘性和缺乏彈性的紅細胞堵塞血管時(shí),鐮刀型細胞貧血病患者會(huì )遭受使人衰弱的鐮狀細胞危象發(fā)作折磨。由于提供給組織的氧氣不充足,鐮狀細胞危象會(huì )給患者帶來(lái)劇痛,被稱(chēng)為組織缺血和炎癥。這些問(wèn)題可能導致器官損傷、中風(fēng)、肺部并發(fā)癥、皮膚潰瘍、感染和各種各樣的其他不良結果。
鐮刀型細胞貧血病是一種孤兒病,在美國影響大約100000患者而在全世界有數以百萬(wàn)的患者,存在重大的未滿(mǎn)足醫療需求。
關(guān)于Emmaus生命科學(xué)公司
Emmaus生命科學(xué)公司(EmmausLifeSciences)從事于罕見(jiàn)病創(chuàng )新性療法的發(fā)現、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。公司關(guān)于鐮刀型細胞貧血病的研究由Niihara博士在Harbor-UCLA醫學(xué)中心的洛杉磯生物醫學(xué)研究所發(fā)起。
多糖鐵復合物膠囊(力蜚能):用于治療單純性缺鐵性貧血。 驢膠補血顆粒(九芝堂):補血,益氣,調經(jīng)。用于久病氣血兩虛所致的體虛乏力、面黃肌瘦、頭暈目眩、月經(jīng)過(guò)少。
健客價(jià): ¥550補血去瘀。用于產(chǎn)后血虛,腰痛,四肢酸軟,月經(jīng)前后腹痛。
健客價(jià): ¥28補腎健脾,填精養血。用于脾腎虛弱所致的面黃肌瘦、體倦乏力、眩暈、食少、便溏;放、化療后全血細胞減少及再生障礙性貧血見(jiàn)上述證候者。
健客價(jià): ¥115補血理氣,調經(jīng)。用于婦女貧血,面色痿黃,經(jīng)少后錯,白帶量多,經(jīng)痛。
健客價(jià): ¥7.5滋補氣血。用于頭暈,身體衰弱,婦女月經(jīng)不調,產(chǎn)后血虛體弱,貧血。
健客價(jià): ¥35滋補氣血。用于頭暈,身體衰弱,婦女月經(jīng)不調,產(chǎn)后血虛體弱,貧血。
健客價(jià): ¥14.5溫補脾腎,益氣榮血。用于脾腎兩虛引起的虛勞貧血,缺鐵性貧血,面色蒼白,體弱肢冷,心悸。
健客價(jià): ¥231.通經(jīng)補血排毒:黑糖水可以幫助活絡(luò )氣血,排除毒素,養顏美容。2.加速產(chǎn)婦產(chǎn)后復原:產(chǎn)婦坐月子期間飲用黑糖水,可以活血化瘀,止痛,幫助子宮收縮。3.避免兒童營(yíng)養不良:中氣不足、厭食挑食和營(yíng)養不良的兒童飲用黑糖水,可以補充營(yíng)養。4.中老年人療虛進(jìn)補,散瘀活血,利腸通便,緩肝明目,益氣健脾,溫補心肺。5.幫助排除體內毒素,調節酸堿平衡(黑糖是國際公認的堿性糖,人體健康的體質(zhì)應該是弱堿性的)
健客價(jià): ¥831.房性心律失常(心房撲動(dòng)、心房纖顫轉律和轉律后竇性心律的維持)。 2.結性心律失常。 3.室性心律失常(治療危及生命的室性期前收縮和室性心動(dòng)過(guò)速以及室性心律過(guò)速或心室纖顫的預防)。 4.伴W-P-W綜合征的心律失常。 依據其藥理學(xué)特點(diǎn),胺碘酮適用于上述心律失常,尤其合并器質(zhì)性心臟病的患者(冠狀動(dòng)脈供血不足及心力衰竭)。
健客價(jià): ¥34益肺清化膏:益氣養陰、清熱解毒、化痰止咳。適用于氣陰兩虛所致氣短、乏力、咳嗽、咯血、胸痛;晚期肺癌見(jiàn)上述證候者的輔助治療。 生血丸:補腎健脾,填精養血。用于脾腎虛弱所致的面黃肌瘦、體倦乏力、眩暈、食少、便溏;放、化療后全血細胞減少及再生障礙性貧血見(jiàn)上述證候者。
健客價(jià): ¥3600補血,益氣,調經(jīng)。用于久病氣血兩虛所致的體虛乏力、面黃肌瘦、頭暈目眩、月經(jīng)過(guò)少。
健客價(jià): ¥55滋陰補血,補中益氣,健脾潤肺。用于久病體弱,血虧目昏,虛癆咳嗽。
健客價(jià): ¥32補血,益氣,調經(jīng)。用于久病氣血兩虛所致的體虛乏力、面黃肌瘦、頭暈目眩、月經(jīng)過(guò)少。
健客價(jià): ¥98補益氣血,滋陰潤肺。用于氣血兩虛所致的久病體弱、目昏、虛勞咳嗽。
健客價(jià): ¥48補益氣血,滋陰潤肺。用于氣血兩虛所致的久病體弱、目昏、虛勞咳嗽。
健客價(jià): ¥50補益氣血,滋陰潤肺。用于氣血兩虛所致的久病體弱,目昏、虛勞咳嗽。
健客價(jià): ¥68益氣補血,通絡(luò )生乳。用于氣血虧虛所致的產(chǎn)后缺乳病。癥見(jiàn):產(chǎn)后氣血不足,乳汁少、甚或全無(wú)、乳汁清稀、乳房柔軟等。
健客價(jià): ¥581.高脂血癥: (1)對于原發(fā)性高膽固醇血癥、雜合子家族性高膽固醇血癥或混合性高膽固醇血癥的患者,當飲食控制及其他非藥物治療不理想時(shí),辛伐他汀可用于降低升高的總膽固醇、低密度脂蛋白膽固醇、載脂蛋白B和甘油三脂。且辛伐他汀升高高密度脂蛋白膽固醇,從而降低低密度脂蛋白/高密度脂蛋白和總膽固醇/高密度脂蛋白的比率。 (2)對于純合子家族性高膽固醇血癥患者,當飲食控制及非飲食療法不理想時(shí),辛伐他汀可用
健客價(jià): ¥20主要用于巨幼紅細胞性貧血,營(yíng)養不良性貧血、妊娠期貧血、多發(fā)性神經(jīng)炎、神經(jīng)根炎、三叉神經(jīng)痛、坐骨神經(jīng)痛、神經(jīng)麻痹,也可用于營(yíng)養性疾患以及放射線(xiàn)和藥物引起的白細胞減少癥的輔助治療。
健客價(jià): ¥16.5補益氣血,滋陰潤肺。用于氣虛血虧所致的久病體弱,目昏,虛勞咳嗽。
健客價(jià): ¥98補益氣血。適用于氣血不足所致的頭暈眼花,面色蒼白,神疲乏力、少氣懶言。
健客價(jià): ¥59用于巨幼紅細胞性貧血,營(yíng)養不良性貧血、妊娠期貧血、多發(fā)性神經(jīng)炎、神經(jīng)根炎、三叉神經(jīng)痛、坐骨神經(jīng)痛、神經(jīng)麻痹。也可用于營(yíng)養性疾患以及放射線(xiàn)和藥物引起的白細胞減少癥的輔助治療。
健客價(jià): ¥13益氣補血,扶正解毒。主治氣血兩虛癥。適用于放、化療引起的白細胞減少、免疫功能下降、食欲不振、神疲乏力、頭暈氣短等癥。對腫瘤放射治療中因輻射損傷造成的淋巴細胞微核率增高等有改善作用,可用于輻射損傷。
健客價(jià): ¥105