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新型靶向基因治療可改善肺氣腫

2016-07-08 來(lái)源:健客網(wǎng)社區  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:基因正常拷貝傳遞,即基因治療,是治療包括AATD在內的一些基因疾病的經(jīng)驗性療法。由于A(yíng)ATD患者肺內AAT蛋白水平低,波士頓大學(xué)再生醫學(xué)中心的研究人員目前致力于評估直接對肺部進(jìn)行靶向基因治療是否可作為AATD有前景的療法。

  研究者研發(fā)了一種新型策略,通過(guò)肺靶向基因治療可以改善包括肺氣腫在內的遺傳性疾病的治療。

  α1-抗胰蛋白酶缺乏癥(AATD)是肺氣腫最常見(jiàn)的遺傳原因,肺氣腫是一種慢性肺部疾病,可導致顯著(zhù)的發(fā)病率和死亡率。AATD影響高達100,000美國人,其是由單基因突變引起的遺傳。

  受AATD影響的患者目前療法是每周靜脈注射正常的AAT蛋白,這是一種不便的、侵入性和昂貴的治療選擇。

  基因正常拷貝傳遞,即基因治療,是治療包括AATD在內的一些基因疾病的經(jīng)驗性療法。由于A(yíng)ATD患者肺內AAT蛋白水平低,波士頓大學(xué)再生醫學(xué)中心的研究人員目前致力于評估直接對肺部進(jìn)行靶向基因治療是否可作為AATD有前景的療法。

  通過(guò)使用實(shí)驗模型,研究者將正常拷貝基因輸送至肺部,并且發(fā)現此校正基因在肺部可持續至少一年。

  此外,研究顯示,肺和肝內的多種類(lèi)型細胞會(huì )被這些改變影響,一旦正常的基因進(jìn)入DNA,將闡述正常的α1-抗胰蛋白酶以減緩肺部疾病嚴重程度。

  文章的通訊作者,來(lái)自波士頓大學(xué)醫學(xué)院的AndrewWilson教授稱(chēng),這些結果支持將基因直接傳遞至肺部,作為一種替代治療以達到開(kāi)發(fā)AATD基因治療的目標。

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