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中國兒童急淋白血病5年生存率接近90%

2018-10-19 來(lái)源:醫學(xué)界兒科頻道  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:黨中央、國務(wù)院和國家衛生健康委員會(huì )一直高度重視白血病等重大疾病的診治和保障工作。根據上海CDC癌癥傳報系統報告,每10萬(wàn)個(gè)15歲以下兒童中就有4.7人患有白血病,據此推算全國每年新增兒童白血病患者約1.4萬(wàn)人左右,白血病已成為危害兒童健康的重大疾病之一。

兒童急淋白血病5年以上長(cháng)期生存率較10年前上升近10%,總體已接近90%,接近國際發(fā)達地區水平。

4月8日,由上海交通大學(xué)醫學(xué)院附屬瑞金醫院、國家兒童醫學(xué)中心--上海兒童醫學(xué)中心主辦的“2018年白血病精準醫學(xué)國際工作會(huì )議”在上海舉行。由國家兒童醫學(xué)中心--上海兒童醫學(xué)中心牽頭開(kāi)展的ALL(小兒急性淋巴細胞白血病)多中心臨床研究團隊匯報階段性成果,兒童急淋白血病5年以上長(cháng)期生存率較10年前上升近10%,總體已接近90%,接近國際發(fā)達地區水平。同時(shí),研究發(fā)現多個(gè)導致疾病復發(fā)的主要因素。會(huì )上,國家衛健委兒童白血病專(zhuān)家委員會(huì )正式組建,將匯聚血液腫瘤領(lǐng)域頂尖專(zhuān)家共同商討癌癥診療“卡脖”因素,共商白血病規范化診療、精準醫療新技術(shù)應用、醫保支付與疾病登記系統等管理體系建設。

黨中央、國務(wù)院和國家衛生健康委員會(huì )一直高度重視白血病等重大疾病的診治和保障工作。根據上海CDC癌癥傳報系統報告,每10萬(wàn)個(gè)15歲以下兒童中就有4.7人患有白血病,據此推算全國每年新增兒童白血病患者約1.4萬(wàn)人左右,白血病已成為危害兒童健康的重大疾病之一。

習近平總書(shū)記主持召開(kāi)中央深改組第二十二次會(huì )議,研究并審議通過(guò)了《關(guān)于加強兒童醫療衛生服務(wù)改革與發(fā)展的意見(jiàn)》,對加強兒童重大疾病醫療救治和保障提出明確要求。李克強總理對于完善兒童白血病藥品供應,診療技術(shù)研發(fā)和醫療保障制度等作出重要指示,要集中優(yōu)勢科研力量開(kāi)展疑難高發(fā)癌癥治療專(zhuān)項重點(diǎn)攻關(guān)。

上海兒童醫學(xué)中心從05年成立國內首個(gè)白血病多中心協(xié)作SCMC-ALL2005方案,經(jīng)過(guò)10年摸索和經(jīng)驗累積,由國家兒童醫學(xué)中心--上海兒童醫學(xué)中心繼續進(jìn)行新一輪多中心協(xié)作,啟動(dòng)CCCG-ALL2015方案(急淋白血病臨床診治方案),發(fā)展到至今已涵蓋全國20個(gè)省市地區(包括香港)。此外,CCCG-ALL2015方案作為中國第一個(gè)注冊的多中心兒童白血病隨機對照臨床試驗,3年來(lái)已累計了4200余例入組患者的臨床數據。該方案得到國際兒童腫瘤治療權威機構美國圣述德兒童研究醫院外籍院士裴正康教授的悉心指導,并得到VIVA(香港)兒童癌癥基金會(huì )的資助,開(kāi)展標準規范的中國兒童ALL診療研究,使高質(zhì)量的全國性?xún)和籽∨R床研究規范化,為我國兒童ALL規范化診療做出示范。該項目負責人,上海兒童醫學(xué)中心血液/腫瘤中心湯靜燕教授表示,作為迄今質(zhì)量控制最嚴格的兒童ALL臨床研究,CCCG-ALL2015方案除了定期進(jìn)行協(xié)作組內的橫向縱向核查,還引入第三方稽查、微小殘留病(MRD)質(zhì)控檢查,嚴格謹慎地對每一個(gè)病例和數據的真實(shí)準確性作過(guò)程保障。

階段性成果令人滿(mǎn)意。湯靜燕教授表示,兒童急淋白血病無(wú)病生存率與10年前相比也明顯上升,目前2015方案3年無(wú)病生存率和生存率為分別為87%和94%;發(fā)現增加門(mén)冬酰胺酶劑量可有效預防髓外白血病的復發(fā),PRPS1基因突變是ALL復發(fā)的重要原因之一,ARHGEF12基因多態(tài)性和化療引起的貧血相關(guān)等極具意義的研究成果。她還建議ALL(急淋)成熟的多中心協(xié)作模式進(jìn)一步推廣至其它類(lèi)型白血病和尚未建立多中心協(xié)作的地區,為更多患兒及其家庭帶來(lái)新的希望。

技術(shù)方面,多中心協(xié)作組將引入基于NGS的遺傳性血液病分子診斷,以更明確白血病分型,從而開(kāi)展更精準的治療。疾病復發(fā)是導致兒童白血病死亡病例的最首要原因。兒中心還同時(shí)研究利用二代測序新技術(shù)建立更精確更敏感的微小殘留病灶檢測方法,將微小殘留病(MRD)可檢測水平降低到10-6的范疇,這將進(jìn)一步有效檢測治療的有效性。

大會(huì )通報首個(gè)國家級兒童白血病專(zhuān)家委員會(huì )將成立。委員會(huì )將發(fā)揮專(zhuān)家智庫作用,進(jìn)一步協(xié)同規范化疾病的診治:臨床診療工作組將通過(guò)科學(xué)咨詢(xún)、倫理審核以及過(guò)程管理規范和促進(jìn)兒童白血病的臨床研究;臨床轉化工作組將評估新技術(shù)轉化的科學(xué)性、可行性,通過(guò)科學(xué)咨詢(xún)、統計分析協(xié)助和參與兒童白血病的臨床研究。這無(wú)疑將對我國兒童白血病的相關(guān)項目運作及過(guò)程管理的統一規范化起到舉足輕重的科學(xué)引領(lǐng)作用。

專(zhuān)家組建議全力推進(jìn)國家層面的兒童腫瘤登記系統、兒童白血病臨床研究注冊系統、兒童白血病臨床研究數據庫的建設。這不僅大大提高數據采集的及時(shí)性、有效性及準確性,更能打破目前的“信息孤島”現狀,真正地迎來(lái)信息融合與數據共享的“醫療大數據”,為我國乃至全球的兒童白血病診療提供及其有價(jià)值的指導意義。

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