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中國兒童急淋白血病5年生存率接近90%

2018-10-19 來源:醫(yī)學界兒科頻道  標簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:黨中央、國務院和國家衛(wèi)生健康委員會一直高度重視白血病等重大疾病的診治和保障工作。根據(jù)上海CDC癌癥傳報系統(tǒng)報告,每10萬個15歲以下兒童中就有4.7人患有白血病,據(jù)此推算全國每年新增兒童白血病患者約1.4萬人左右,白血病已成為危害兒童健康的重大疾病之一。

兒童急淋白血病5年以上長期生存率較10年前上升近10%,總體已接近90%,接近國際發(fā)達地區(qū)水平。

4月8日,由上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院、國家兒童醫(yī)學中心--上海兒童醫(yī)學中心主辦的“2018年白血病精準醫(yī)學國際工作會議”在上海舉行。由國家兒童醫(yī)學中心--上海兒童醫(yī)學中心牽頭開展的ALL(小兒急性淋巴細胞白血病)多中心臨床研究團隊匯報階段性成果,兒童急淋白血病5年以上長期生存率較10年前上升近10%,總體已接近90%,接近國際發(fā)達地區(qū)水平。同時,研究發(fā)現(xiàn)多個導致疾病復發(fā)的主要因素。會上,國家衛(wèi)健委兒童白血病專家委員會正式組建,將匯聚血液腫瘤領域頂尖專家共同商討癌癥診療“卡脖”因素,共商白血病規(guī)范化診療、精準醫(yī)療新技術應用、醫(yī)保支付與疾病登記系統(tǒng)等管理體系建設。

黨中央、國務院和國家衛(wèi)生健康委員會一直高度重視白血病等重大疾病的診治和保障工作。根據(jù)上海CDC癌癥傳報系統(tǒng)報告,每10萬個15歲以下兒童中就有4.7人患有白血病,據(jù)此推算全國每年新增兒童白血病患者約1.4萬人左右,白血病已成為危害兒童健康的重大疾病之一。

習近平總書記主持召開中央深改組第二十二次會議,研究并審議通過了《關于加強兒童醫(yī)療衛(wèi)生服務改革與發(fā)展的意見》,對加強兒童重大疾病醫(yī)療救治和保障提出明確要求。李克強總理對于完善兒童白血病藥品供應,診療技術研發(fā)和醫(yī)療保障制度等作出重要指示,要集中優(yōu)勢科研力量開展疑難高發(fā)癌癥治療專項重點攻關。

上海兒童醫(yī)學中心從05年成立國內首個白血病多中心協(xié)作SCMC-ALL2005方案,經過10年摸索和經驗累積,由國家兒童醫(yī)學中心--上海兒童醫(yī)學中心繼續(xù)進行新一輪多中心協(xié)作,啟動CCCG-ALL2015方案(急淋白血病臨床診治方案),發(fā)展到至今已涵蓋全國20個省市地區(qū)(包括香港)。此外,CCCG-ALL2015方案作為中國第一個注冊的多中心兒童白血病隨機對照臨床試驗,3年來已累計了4200余例入組患者的臨床數(shù)據(jù)。該方案得到國際兒童腫瘤治療權威機構美國圣述德兒童研究醫(yī)院外籍院士裴正康教授的悉心指導,并得到VIVA(香港)兒童癌癥基金會的資助,開展標準規(guī)范的中國兒童ALL診療研究,使高質量的全國性兒童白血病臨床研究規(guī)范化,為我國兒童ALL規(guī)范化診療做出示范。該項目負責人,上海兒童醫(yī)學中心血液/腫瘤中心湯靜燕教授表示,作為迄今質量控制最嚴格的兒童ALL臨床研究,CCCG-ALL2015方案除了定期進行協(xié)作組內的橫向縱向核查,還引入第三方稽查、微小殘留?。∕RD)質控檢查,嚴格謹慎地對每一個病例和數(shù)據(jù)的真實準確性作過程保障。

階段性成果令人滿意。湯靜燕教授表示,兒童急淋白血病無病生存率與10年前相比也明顯上升,目前2015方案3年無病生存率和生存率為分別為87%和94%;發(fā)現(xiàn)增加門冬酰胺酶劑量可有效預防髓外白血病的復發(fā),PRPS1基因突變是ALL復發(fā)的重要原因之一,ARHGEF12基因多態(tài)性和化療引起的貧血相關等極具意義的研究成果。她還建議ALL(急淋)成熟的多中心協(xié)作模式進一步推廣至其它類型白血病和尚未建立多中心協(xié)作的地區(qū),為更多患兒及其家庭帶來新的希望。

技術方面,多中心協(xié)作組將引入基于NGS的遺傳性血液病分子診斷,以更明確白血病分型,從而開展更精準的治療。疾病復發(fā)是導致兒童白血病死亡病例的最首要原因。兒中心還同時研究利用二代測序新技術建立更精確更敏感的微小殘留病灶檢測方法,將微小殘留?。∕RD)可檢測水平降低到10-6的范疇,這將進一步有效檢測治療的有效性。

大會通報首個國家級兒童白血病專家委員會將成立。委員會將發(fā)揮專家智庫作用,進一步協(xié)同規(guī)范化疾病的診治:臨床診療工作組將通過科學咨詢、倫理審核以及過程管理規(guī)范和促進兒童白血病的臨床研究;臨床轉化工作組將評估新技術轉化的科學性、可行性,通過科學咨詢、統(tǒng)計分析協(xié)助和參與兒童白血病的臨床研究。這無疑將對我國兒童白血病的相關項目運作及過程管理的統(tǒng)一規(guī)范化起到舉足輕重的科學引領作用。

專家組建議全力推進國家層面的兒童腫瘤登記系統(tǒng)、兒童白血病臨床研究注冊系統(tǒng)、兒童白血病臨床研究數(shù)據(jù)庫的建設。這不僅大大提高數(shù)據(jù)采集的及時性、有效性及準確性,更能打破目前的“信息孤島”現(xiàn)狀,真正地迎來信息融合與數(shù)據(jù)共享的“醫(yī)療大數(shù)據(jù)”,為我國乃至全球的兒童白血病診療提供及其有價值的指導意義。

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