乳腺癌是女性常見(jiàn)惡性腫瘤，發(fā)病率逐年上升，且發(fā)病年齡呈年輕化趨勢。日前，由國家衛生健康委員會(huì )中國人口宣傳教育中心和中國抗癌協(xié)會(huì )乳腺癌專(zhuān)業(yè)委員會(huì )（CBCS）共同主辦，羅氏制藥中國支持的“健康扶貧，關(guān)愛(ài)女性健康”全國20城貧困地區及基層乳腺癌規范化診療培訓及乳腺健康教育公益活動(dòng)第九站走進(jìn)內蒙古，多位專(zhuān)家與百姓面對面交流，普及乳腺癌防治知識，呼吁加強藥物可及性和治療規范性，推動(dòng)優(yōu)質(zhì)醫療資源下沉。

“雙靶治療”獲益突出

研究顯示，約有20%~30%的乳腺患者呈HER2陽(yáng)性，這部分患者疾病惡性程度高、轉移比例大、總生存期短、術(shù)后易復發(fā)及轉移，預后較差。目前，抗HER2單藥治療仍存在耐藥及易復發(fā)等問(wèn)題，一線(xiàn)曲妥珠單抗藥物單獨應用對超過(guò)不到三成的HER2陽(yáng)性轉移性乳腺癌患者無(wú)效，這些均與未完全阻斷HER2信號通路密切相關(guān),HER2陽(yáng)性乳腺癌仍存在未被滿(mǎn)足的臨床需求。

2018年12月17日，國家藥品監督管理局批準帕妥珠單抗（帕捷特?）進(jìn)口注冊申請，用于聯(lián)合曲妥珠單抗和化療治療具有高復發(fā)風(fēng)險的HER2陽(yáng)性早期乳腺癌患者的輔助治療。

從作用機制上看，HER家族的受體包括HER1、HER2、HER3及HER4，曲妥珠單抗可與HER2受體胞外結構域Ⅳ區結合阻斷HER2，帕妥珠單抗主要與HER2受體胞外結構域Ⅱ區結合，同時(shí)可阻斷HER2/HER3異源二聚化產(chǎn)生的信號通路。因此，“雙靶治療”聯(lián)合用藥可發(fā)揮協(xié)同作用，更全面阻斷HER2信號傳導。

臨床循證數據分析，眾多研究證實(shí)，帕妥珠單抗聯(lián)合曲妥珠單抗“雙靶”抗HER2治療方案在新輔助治療、輔助治療及轉移性乳腺癌的一線(xiàn)治療上均具備療效顯著(zhù)且不良反應少的優(yōu)點(diǎn)，從而為臨床治療提供了療效更好的方案選擇。

重慶醫科大學(xué)附屬第一醫院內分泌乳腺外科厲紅元介紹，循證數據已經(jīng)證實(shí)“雙靶治療”能夠給患者帶來(lái)生存獲益。“例如APHINITY研究、NeoSphere研究和針對亞洲人群的PEONY研究等，均探討了帕妥珠單抗+曲妥珠單抗聯(lián)合多西他賽/標準化療，治療早期/局部晚期HER2陽(yáng)性乳腺癌的結果，顯示出病理完全緩解（pCR）提升和無(wú)疾病生存期（DFS）獲益，證實(shí)了‘雙靶治療’具備的優(yōu)勢。”

臨床關(guān)注藥物可及

早期乳腺癌治療意義在于避免患者發(fā)生復發(fā)轉移，帕妥珠單抗是近十年來(lái)在國內獲批的唯一可以在曲妥珠單抗基礎上進(jìn)一步降低復發(fā)轉移風(fēng)險的早期治療藥物。然而，帕妥珠單抗正面對著(zhù)當年曲妥珠單抗相同的藥物可及性挑戰，鑒于中國上市較晚，我國多數省市尚未將帕妥珠單抗納入報銷(xiāo)，許多患者的用藥依從性受到了影響。

中國抗癌協(xié)會(huì )乳腺癌專(zhuān)業(yè)委員會(huì )主任委員任國勝指出，乳腺癌早期診斷、早期治療能夠獲得非常好的效果。“臨床研究數據顯示，美國早期乳腺癌的五年生存率可以超過(guò)98%，而其它腫瘤的五年生存率僅為20%~40%。”

2017年曲妥珠單抗進(jìn)入醫保目錄，極大減輕乳腺癌患者經(jīng)濟負擔。任國勝表示，新藥和新技術(shù)產(chǎn)生是醫學(xué)進(jìn)步的具體表現，以曲妥珠單抗為例，藥物的臨床應用，給乳腺癌的輔助治療、新輔助治療及轉移性乳腺癌靶向治療等方面均帶來(lái)了顯著(zhù)獲益。“新藥物進(jìn)入醫保目錄，將極大提升藥物可及性。”

在藥物經(jīng)濟學(xué)的視角，“雙靶治療”無(wú)疾病生存和總生存的獲益可以轉換為患者質(zhì)量調整生命年（QALY）提升。研究顯示，“雙靶治療”較曲妥珠單抗的“單靶治療”提高了約1.04個(gè)QALY；“雙靶治療”總成本增加主要來(lái)自于帕妥珠單抗的藥費，但“雙靶治療”可以避免疾病復發(fā)，所節約的醫療成本會(huì )抵消一部分早期用藥成本；同時(shí)，“雙靶治療”避免復發(fā)轉移使患者維持在生命質(zhì)量較高的無(wú)疾病生存狀態(tài)，避免患者和照料者誤工引起的勞動(dòng)力損失，節約間接成本。

早期是乳腺癌患者唯一治愈機會(huì )，且早期治療整體費用遠低于晚期，及時(shí)給與患者更有效果的治療，阻止病情發(fā)展到晚期，也將大大降低醫療成本及緊張的公共醫療資源。

提高帕妥珠單抗藥物可及性，讓廣大患者能夠真正使用上這些好藥，還需要政府和企業(yè)一起多方努力，共同推動(dòng)藥品價(jià)格的下降和醫保目錄的調整，讓廣大患者真正能夠使用上創(chuàng )新的救命藥。