英國劍橋大學(xué)研究人員從一種治療眼睛疾病的藥水中發(fā)現了某種活性成分，用它可以有效治療惡性血癌且無(wú)副作用。這一成果發(fā)表于19日出版的《自然·通訊》上。

急性髓細胞白血病（AML）是一種非常惡性的血癌，30多年來(lái)，治療方法主要是化療，但效果較差，多數患者難以治愈。劍橋大學(xué)研究人員在之前的研究中，曾開(kāi)發(fā)出一種基于CRISPR基因編輯技術(shù)的新方法。利用該方法，他們鑒定出作為AML不同子類(lèi)治療靶點(diǎn)的400多種基因，并發(fā)現其中一個(gè)基因SRPK1對MLL基因重排的AML生長(cháng)至關(guān)重要。SRPK1參與了被稱(chēng)為RNA剪接的過(guò)程，該過(guò)程準備RNA用于翻譯成蛋白質(zhì)，而蛋白質(zhì)則是引導大多數正常細胞繁殖和生長(cháng)過(guò)程的分子。

在新研究中，他們發(fā)現，SRPK1的遺傳破壞可以阻止MLL重排的AML細胞的生長(cháng)；而使用SRPK1的抑制劑SPHINX31——一種從治療視網(wǎng)膜新生血管疾病的滴眼液中提取的化合物之后，幾個(gè)MLL重排的AML細胞株的生長(cháng)受到強烈抑制，但其對正常血液干細胞的生長(cháng)卻無(wú)抑制作用。

研究人員將病人AML細胞移植到免疫功能低下的小鼠身上，并用該化合物對其進(jìn)行治療，引人注目的是，實(shí)驗鼠AML細胞的生長(cháng)被強烈抑制，而且沒(méi)有顯示出任何明顯的副作用。

項目負責人喬治·瓦西利烏博士認為，這種從眼藥水中提取的化合物能夠抑制一個(gè)關(guān)鍵基因，從而阻止造成惡性血癌的關(guān)鍵基因的生長(cháng)，且不傷害健康細胞，有望成為治療人類(lèi)惡性白血病的潛在方法。