華中科技大學同濟醫(yī)院康復科陳紅、生殖醫(yī)學中心錢坤兩位教授帶領的課題組研究發(fā)現(xiàn)，神經絲纏結是漸凍癥的早期病理變化，纏結的神經絲會阻礙神經纖維通路，導致神經功能障礙及死亡。論文日前發(fā)表在國際著名《細胞·干細胞》雜志上。

　　漸凍癥即肌萎縮側索硬化癥，由于運動神經元突變導致肌肉組織逐漸萎縮，身體好像被“凍”住一樣，患者會漸漸無力癱瘓直至呼吸衰竭而亡，目前尚無根治方法。漸凍癥有家族性遺傳特點，多數國家患病率為5/10萬至7/10萬，高者可達40/10萬，我國尚無較準確統(tǒng)計資料。

　　一直以來，漸凍癥研究獲得的數據來源于人疾病相關的轉基因鼠。課題組應用患者特異性的皮膚細胞，加入四個因子逆轉為可誘導的多潛能干細胞，并用這些細胞獲得患者的脊髓運動神經元，有了上述重大發(fā)現(xiàn)。

　　陳紅介紹，這一發(fā)現(xiàn)除可研制新藥外，還可將患者皮膚細胞轉化為可誘導的多潛能干細胞，獲得患者運動神經元祖細胞或神經系統(tǒng)其他細胞，用于量身定制細胞治療。研究成果還有利于推進脊髓損傷等其他運動神經元疾病的治療研究。