華中科技大學(xué)同濟醫院康復科陳紅、生殖醫學(xué)中心錢(qián)坤兩位教授帶領(lǐng)的課題組研究發(fā)現，神經(jīng)絲纏結是漸凍癥的早期病理變化，纏結的神經(jīng)絲會(huì )阻礙神經(jīng)纖維通路，導致神經(jīng)功能障礙及死亡。論文日前發(fā)表在國際著(zhù)名《細胞·干細胞》雜志上。

　　漸凍癥即肌萎縮側索硬化癥，由于運動(dòng)神經(jīng)元突變導致肌肉組織逐漸萎縮，身體好像被“凍”住一樣，患者會(huì )漸漸無(wú)力癱瘓直至呼吸衰竭而亡，目前尚無(wú)根治方法。漸凍癥有家族性遺傳特點(diǎn)，多數國家患病率為5/10萬(wàn)至7/10萬(wàn)，高者可達40/10萬(wàn)，我國尚無(wú)較準確統計資料。

　　一直以來(lái)，漸凍癥研究獲得的數據來(lái)源于人疾病相關(guān)的轉基因鼠。課題組應用患者特異性的皮膚細胞，加入四個(gè)因子逆轉為可誘導的多潛能干細胞，并用這些細胞獲得患者的脊髓運動(dòng)神經(jīng)元，有了上述重大發(fā)現。

　　陳紅介紹，這一發(fā)現除可研制新藥外，還可將患者皮膚細胞轉化為可誘導的多潛能干細胞，獲得患者運動(dòng)神經(jīng)元祖細胞或神經(jīng)系統其他細胞，用于量身定制細胞治療。研究成果還有利于推進(jìn)脊髓損傷等其他運動(dòng)神經(jīng)元疾病的治療研究。