依生生物制藥有限公司今天宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）正式批準其腫瘤免疫治療藥物YS-ON-001取得治療胰腺癌的孤兒藥資質(zhì)，這是該產(chǎn)品在獲得美國FDA授予的治療肝癌的孤兒藥資質(zhì)后的又一重要里程碑。

據(jù)了解，該產(chǎn)品由依生生物的科研人員自主開發(fā)，是具有獨立知識產(chǎn)權(quán)的大分子生物制劑，目前已經(jīng)進入臨床階段。它能夠在削弱腫瘤微環(huán)境免疫抑制作用的同時，提升免疫系統(tǒng)對腫瘤細胞的殺傷功能，這也是中國科學家在免疫療法治療胰腺癌上的一大突破。

孤兒藥產(chǎn)品是指由美國FDA批準的用于安全有效地治療、診斷及預(yù)防罕見疾病/失調(diào)癥的新型藥物和生物制劑。美國對罕見病的定義是在美國境內(nèi)病人少于20萬人以下的疾病。罕見病是一個區(qū)域性概念，在美國定義為罕見病，在其他國家也許是常見病，因此在美國開發(fā)的孤兒藥在其他國家和地區(qū)的潛在市場可能很大，被美國FDA批準的藥物相對也比較容易進入其他市場，如中國國家藥監(jiān)總局CFDA140號文第七條陳述“申請人在歐盟、美國藥品審批機構(gòu)同步申請注冊的藥品，實行單獨排隊，加快審評審批”。因此，利用孤兒藥定義的地域差異，是進行全球化同步開發(fā)的策略之一。

關(guān)于YS-ON-001

YS-ON-001是依生生物獨立開發(fā)的具有免疫調(diào)節(jié)功能的生物大分子藥物，具有促進Th-1型免疫應(yīng)答、誘導樹突細胞（DC）、B細胞和自然殺傷細胞（NK）的活化和增殖、調(diào)節(jié)腫瘤相關(guān)巨噬細胞由M2型向M1型極化以及下調(diào)調(diào)節(jié)性T細胞等功能，實現(xiàn)在打破免疫抑制狀態(tài)的同時，提升免疫系統(tǒng)對腫瘤細胞的殺傷功能。在多個腫瘤模型動物試驗中YS-ON-001均展現(xiàn)出了非常好的療效，比如乳腺癌、肺癌、肝癌及其他惡性實體瘤。此外，在臨床前毒理學研究中該產(chǎn)品展現(xiàn)出了良好的安全性。