今天，生物制藥公司再生元（RegeneronPharmaceuticals）宣布，美國FDA已經(jīng)為其在研抗體新藥evinacumab頒發(fā)了突破性療法認(rèn)定（BTD），用于治療純合型家族性高膽固醇血癥（HoFH）。這是一種遺傳性疾病，患者由于非常高水平的低密度脂蛋白（LDL）膽固醇而導(dǎo)致過早的心血管疾病。

　　HoFH是高膽固醇血癥的最嚴(yán)重形式：與非患者群體低于130mg/dL的LDL膽固醇正常水平相比，未經(jīng)治療的HoFH患者的水平可高達(dá)500mg/dL至1000mg/dL之間。由于如此高水平的LDL膽固醇，HoFH患者處于易患過早心血管疾病的極端風(fēng)險(xiǎn)之下。如果不進(jìn)行治療干預(yù)，患者們通常在20歲之前就會(huì)出現(xiàn)動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病的體征和癥狀。Evinacumab是靶向血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3）的單克隆抗體；作為一類脂蛋白脂肪酶和內(nèi)皮脂肪酶抑制劑，ANGPTL3在脂蛋白代謝中起著重要作用。

　　2016年5月，Regeneron曾在第84屆歐洲動(dòng)脈粥樣硬化學(xué)會(huì)（EAS）大會(huì)上公布了有關(guān)evinacumab的中期臨床數(shù)據(jù)。來自前4名患者的初步數(shù)據(jù)顯示：用藥第四周時(shí)與基線水平相比，將evinacumab單抗加入到現(xiàn)有降脂治療方案可使得LDL膽固醇水平降低55％（平均降低幅度范圍為25％至90％）。所有4名患者接受了最大劑量的他汀類藥物以及ezetimibe，另外一名患者額外接受了20mg的lomitapide。Evinacumab普遍耐受性良好，沒有不良事件導(dǎo)致停藥。

　　長期以來，HoFH患者對傳統(tǒng)降脂療法他汀類藥物的反應(yīng)不佳。這項(xiàng)正在進(jìn)行的臨床研究的初步數(shù)據(jù)顯示，當(dāng)與其他降脂治療相結(jié)合時(shí)，evinacumab具有大幅降低LDL膽固醇水平的效益，并表明ANGPTL3是一個(gè)令人興奮的新靶標(biāo)?；谶@些良好前景的臨床試驗(yàn)結(jié)果，Regeneron已經(jīng)正在籌劃針對evinacumab的3期臨床研究。