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CRISPR 攻克 HIV指日可待?

2017-12-10 來(lái)源: 轉化醫學(xué)網(wǎng)  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:沒(méi)有醫療保險的人是否都能夠負擔得起,仍有很多疑問(wèn)。

   無(wú)論CRISPR/Cas9基因組編輯是否能夠創(chuàng )建出Netflix節目中描繪的超級英雄,但它無(wú)可爭辯地擅長(cháng)于——它編輯大量基因真的真的真的很快!

 
  星期二發(fā)表在CellReports的研究中,科學(xué)家宣布,他們已經(jīng)用CRISPR/Cas9基因在人體免疫系統細胞中一個(gè)基因接一個(gè)基因地進(jìn)行檢測——總共45個(gè)基因,有時(shí)同時(shí)進(jìn)行,有時(shí)單獨進(jìn)行檢測——以找出任何與導致艾滋病HIV病毒感染相關(guān)的東西。
 
  多年來(lái),科學(xué)家們了解到,某些基因的突變可以防止艾滋病病毒進(jìn)入T細胞(正在進(jìn)行臨床試驗)。但這絕不會(huì )阻礙人們找到更多的方法來(lái)防止艾滋病毒感染,這其中就包括舊金山、加利福尼亞大學(xué)以及其格萊斯頓學(xué)院的科學(xué)家。
 
  參與CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)很容易,甚至一些沒(méi)有能夠參與前一代基因組編輯工具的小實(shí)驗室正在跳入CRISPR大水池中。
 
  科學(xué)家們想要給基因評分,以尋找出哪些更改能夠保護T細胞免受艾滋病毒感染,他們每一次都需要建立一個(gè)單獨的多分子的CRISPR/Cas9組合體。因為這么容易,加州大學(xué)舊金山分校的科學(xué)家們紛紛投入到人類(lèi)T細胞基因組研究中︰一個(gè)項目采取上一代的基因組編輯工具需要幾年的時(shí)間,相反新技術(shù)只花了幾個(gè)月!
 
  同樣是這群研究人員去年發(fā)明了CRISPR/Cas9更加方便進(jìn)入細胞的辦法——電光火石地使細胞打開(kāi)入口——他們將一共149個(gè)CRISPR復合體一個(gè)接另一個(gè)地送進(jìn)來(lái)自數十萬(wàn)個(gè)健康志愿者血液中的T細胞中。
 
  加州大學(xué)舊金山分校/格萊斯頓醫學(xué)遺傳學(xué)家妮克洛根和免疫學(xué)家亞歷山大·森博士共同領(lǐng)導的科學(xué)家團隊,每次編輯后都對變異的T細胞進(jìn)行檢測,以確定它們能夠完全排除艾滋病毒,同時(shí)這表明其本身進(jìn)入了T細胞基因組(這就是病毒復制),否則不能感染。他們編輯了12個(gè)基因(如CXCR4,CCR5,LEDGF,NUP153),這些基因缺失全部或部分抑制艾滋病毒。
 
  科學(xué)家希望用基因組編輯更改一個(gè)或多個(gè)這種T細胞基因能夠防止或征服艾滋病。目前的治療方法能夠防止兒童感染,但是不能從病人的免疫系統中消除病毒。因此患者在他們的余生中必須服用抗逆轉錄病毒藥物。在編輯CCR5基因的臨床試驗中,SangamoBiosciences已經(jīng)發(fā)現,即使沒(méi)有艾滋病毒/艾滋病藥物,該患者病毒量下降,并在某些情況下保持在低水平,;公司發(fā)言人伊麗莎白沃爾夫說(shuō)進(jìn)一步的結果預計在2017年發(fā)布。
 
  Sangamo的副總裁邁克爾.福爾摩斯說(shuō),編輯CCR5以外的基因是否可能幫助病人還未知。他認為加州大學(xué)舊金山分校研究使用CRISPR來(lái)標識艾滋病毒的其他潛靶點(diǎn)是“一個(gè)不錯的工作”。但是"CCR5和CXCR(另一個(gè)基因)仍然似乎是最好的靶點(diǎn),這并不是說(shuō)其他的不可能有用。"
 
  編輯T細胞基因組,以防治艾滋病毒/艾滋病面臨重重阻力,更不用說(shuō)治愈了。從2013年起就有12多篇論文報道不同程度的成功使用CRISPR來(lái)阻止艾滋病毒感染動(dòng)物或在實(shí)驗室里培養皿中生長(cháng)的細胞,但在某些情況下艾滋病毒克服了CRISPR編輯。多個(gè)基因組編輯,同時(shí)或者按順序,可能是有必要的。
 
  沒(méi)有醫療保險的人是否都能夠負擔得起,仍有很多疑問(wèn)。加州大學(xué)舊金山分校的科學(xué)家們卻希望藥物可以模擬他們做的基因組編輯,并且成為至少像現在的艾滋病毒/艾滋病藥物一樣經(jīng)濟實(shí)惠。
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