中國抗癌原創(chuàng )新藥西達苯胺，是全球首個(gè)獲準上市的亞型選擇性組蛋白去乙酰化酶口服抑制劑，也是中國首個(gè)授權美國等發(fā)達國家專(zhuān)利使用的原創(chuàng )新藥。1月27日，深圳微芯生物科技公司舉行國家863及“重大新藥創(chuàng )制”專(zhuān)項成果西達苯胺上市新聞發(fā)布。標志著(zhù)我國基于結構的分子設計、靶點(diǎn)研究、安全評價(jià)、臨床開(kāi)發(fā)到實(shí)現產(chǎn)業(yè)化全過(guò)程的整合核心技術(shù)與能力得以顯著(zhù)提升，是我國醫藥行業(yè)的歷史性突破。

　　中國臨床腫瘤學(xué)會(huì )主任委員、亞洲臨床腫瘤學(xué)會(huì )副主任委員馬軍教授介紹，中國大約1萬(wàn)人中就有1人發(fā)生惡性淋巴瘤，西達苯胺的首個(gè)適應癥為復發(fā)及難治性外周T細胞淋巴瘤，使用此藥的臨床病人已獲得長(cháng)期生存治療。微芯生物已授權美國、日本、臺灣等國家和地區同步開(kāi)展單藥及聯(lián)合其他抗腫瘤藥物針對其他血液腫瘤、非小細胞肺癌及乳腺癌等實(shí)體瘤的臨床研究。

　　微芯生物總裁兼首席科學(xué)官魯先平

　　深圳微芯生物總裁、首席科學(xué)官魯先平博士介紹，深圳微芯生物由留美歸國博士團隊創(chuàng )立于2001年，專(zhuān)長(cháng)于原創(chuàng )小分子藥物研發(fā)。在腫瘤、糖尿病/代謝疾病、免疫性疾病領(lǐng)域建立了多個(gè)從實(shí)驗室到臨床及產(chǎn)業(yè)化階段的原創(chuàng )新藥產(chǎn)品線(xiàn)。目前，微芯生物已申請67項化合物全球發(fā)明專(zhuān)利，其中36項已獲授權。他們將充分考慮國情，履行企業(yè)社會(huì )責任，對低收入患者，提供慈善贈藥予以支持，減少患者的經(jīng)濟負擔。

　　國家“重大新藥創(chuàng )制”科技專(zhuān)項技術(shù)副總師陳凱先

　　國家“重大新藥創(chuàng )制”科技重大專(zhuān)項技術(shù)副總師陳凱先院士認為，西達苯胺的成功研發(fā)，是在國家創(chuàng )新政策支持下，由風(fēng)險資本投入，海歸科學(xué)團隊聯(lián)合全國臨床專(zhuān)家協(xié)同創(chuàng )新的有益探索。

　　西達本胺作用機制

　　外周T細胞淋巴瘤（PTCL）是一組異質(zhì)性很強的淋巴細胞異常增殖性疾病，包括約18種病理亞型。PTCL在中國的年發(fā)病人數約為6萬(wàn)人，年患病率約90/百萬(wàn)，可歸屬于罕見(jiàn)病范疇。

　　組蛋白去乙酰化酶（HDAC）為表觀(guān)遺傳調控重要酶家族，通過(guò)開(kāi)發(fā)HDAC抑制劑，可在染色質(zhì)結構水平上對腫瘤起到治療效果。西達本胺是一個(gè)中國原創(chuàng )的新型口服亞型選擇性HDAC抑制劑，對HDAC1、2、3、10亞型具有選擇性抑制作用。

　　西達本胺通過(guò)對特定HDAC亞型的抑制及由此產(chǎn)生的染色質(zhì)重構與基因轉錄調控作用（即表觀(guān)遺傳調控作用），抑制淋巴及血液腫瘤的細胞周期并誘導腫瘤細胞凋亡；誘導和增強自然殺傷細胞（NK）和抗原特異性細胞毒T細胞（CTL）介導的腫瘤殺傷作用及抑制腫瘤病理組織的炎癥反應，不僅能直接貢獻于對T淋巴瘤中循環(huán)腫瘤細胞及局部病灶產(chǎn)生療效作用，同時(shí)也可能應用于誘導和增強針對其他類(lèi)型腫瘤的抗腫瘤細胞免疫的整體調節活性。

（實(shí)習編輯：王歡）