小兒慢性肉芽腫病別名:兒童慢性肉芽腫病
(一)治療
重點(diǎn)在預防和治療感染。一旦發(fā)生感染,應立即用廣譜抗生素,以雙氯西林(雙氯青霉素)、頭孢三代和利福平更有效。近來(lái)發(fā)現磺胺異噁唑能促進(jìn)患兒吞噬細胞的殺菌能力,白細胞介素-α也可增強中性粒細胞殺菌力。此外輸注白細胞及骨髓移植對此病有益。非格司亭(粒系集落刺激因子)可減少感染或縮短病程,終歸不能長(cháng)久應用。腎上腺皮質(zhì)激素不宜使用,它可加重粒細胞功能缺陷。
1.抗生素治療 抗生素治療CGD患者的主要目的是預防和治愈感染病灶,可常規使用磺胺或其他抗生素預防感染。CGD患者一旦發(fā)生感染需要進(jìn)一步強有力的抗感染治療,包括發(fā)現致病菌和藥物敏感試驗。
2.阻塞性病變的治療 抗生素和口服激素治療可緩解胃腸道阻塞和泌尿道阻塞癥狀,外科手術(shù)可用于治療CGD患者的阻塞性病變,但術(shù)后并發(fā)癥較為常見(jiàn)。柳氮磺吡啶(水楊酸偶氮磺胺吡啶)可用于治療胃幽門(mén)阻塞。
3.白細胞輸入和輸血治療 輸血可糾正持續重癥感染導致的貧血。輸注白細胞可用于控制危及生命的感染,有報道稱(chēng)輸注白細胞與干擾素聯(lián)合使用,成功治愈CGD患者并發(fā)多發(fā)性肝膿腫。
4.干擾素治療 人重組干擾素-γ可增加NADPH氧化酶活性,明顯降低感染發(fā)生頻率和嚴重程度。用量為重組人干擾素-γ50U/m2,皮下注射,每周3次。
5.基因治療和骨髓移植 患者的造血干細胞轉染反轉錄病毒包裝的野生靶基因,可在體外分化為成熟的中性粒細胞和單核細胞,其N(xiāo)ADPH氧化酶活性得到糾正。干細胞成功移植后可提高患兒循環(huán)NBT陽(yáng)性細胞,改善患兒的臨床癥狀。
(二)預后
病程一般5~7年,女性預后好。近30年來(lái),CGD患者的生活質(zhì)量得到很大提高,但嚴重的細菌感染和真菌感染依舊是CGD患者的主要問(wèn)題。
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