(一)治療
兒童ITP多為急性自限性疾病，80%～90%在病后半年內恢復;而成人ITP常屬慢性型，自發(fā)緩解者少見(jiàn)。因此，成人ITP的治療尤為重要。原則上，發(fā)病時(shí)患者血小板計數在(30～50)×109/L以上時(shí)，一般不會(huì )有出血危險性，可以不予治療，僅給予觀(guān)察和隨診;如果發(fā)病時(shí)患者血小板計數嚴重減少(<30×109/L)并伴明顯出血，則需緊急和適當處理。
一般療法：急性病例主要于發(fā)病1～2周內出血較重，因此發(fā)病初期，應減少活動(dòng)，避免創(chuàng )傷，尤其是頭部外傷，尤其是頭部外傷，重度者臥床休息。應積極預防及控制感染，阿司匹林可致出血，亦須避免。給予足量液體和易消化飲食，避免腔粘膜損傷。為減少出血傾向，常給大量維生素C及P。局部出血者壓迫止血。一般病例不需給以特殊治療。若出血嚴重或疑有顱內出血者，應積極采取各種止血措施。慢性病例出血不重或在緩解期均不需特殊治療，但應避免外傷，預防感染，有時(shí)輕微呼吸道感染即可引起嚴重復發(fā)。對出血嚴重或久治不愈者應進(jìn)行如下特殊療法。
1.糖皮質(zhì)激素 本藥是治療ITP的首選藥物。激素的作用機制是抑制單核巨噬細胞的Fc和C3b受體、從而減少對被覆抗體的血小板的吞噬清除;抑制粒細胞對被覆抗體的血小板的黏附和吞噬;增強毛細血管抵抗力、減低毛細血管通透性;抑制抗血小板抗體的生成;抑制抗原-抗體反應并使結合的抗體游離。劑量：一般患者給予潑尼松(強的松)0.75～1mg/(kg·d)，對重癥患者可給予潑尼松(強的松)1.5～2mg/(kg·d)，用藥1～2天后出血癥狀多可改善，應用3～6周完全緩解率可達90%(血小板>100×109/L)，持久的完全緩解率約30%。3～6周之后潑尼松(強的松)逐漸減量直至維持血小板達到安全水平的最低劑量。若減量同時(shí)伴血小板數下降，則找出最小治療量，以維持治療。癥狀嚴重者可用氫化可的松或甲潑尼龍(甲基強的松龍)短期靜脈滴注。
因為大多數兒童患者可以自愈，關(guān)于兒童型發(fā)病初期是否用皮質(zhì)激素治療以及能否防止顱內出血仍有爭論。有研究報道潑尼松(強的松)并不能使急性ⅡP轉為慢性ⅡP的發(fā)生率減少、也不能預防顱內出血。盡管如此，伴嚴重出血的兒童ITP，激素仍為首選的應急藥物。
2.達那唑(danazol) 是一種有弱雄激素作用的蛋白合成制劑，作用機制可能是免疫調節，影響單核巨噬細胞Fc受體或T4/T8數量和比例、使抗體生成減少。有效率可達10%～60%，對某些難治病例也可能起效。它與皮質(zhì)激素合用有協(xié)同作用，故采取小劑量潑尼松(強的松)與達那唑同時(shí)服用。常用于潑尼松(強的松)治療奏效、但減量后血小板下降的患者。對老年婦女患者的療效比年輕人更好些。其原因可能是年輕婦女中雌激素的分泌較多，中和了達那唑的作用，而老年婦女和男子雌激素的分泌較少，因而達那唑的作用更易顯現出來(lái)。達那唑對部分難治性ITP也有效。劑量為200mg，2～4次/d，療程2個(gè)月以上。其主要副作用是肝功能受損。也可用另一種雄激素司坦醇(康力龍)替代，有相似作用，劑量為2mg，3次/d。
3.其他免疫抑制劑 慢性ITP經(jīng)皮質(zhì)激素或脾切除后療效不佳者、或不宜使用皮質(zhì)激素而又不適于脾切除的患者，可給予免疫抑制劑治療。常用藥物有長(cháng)春新堿、環(huán)磷酰胺、硫唑嘌呤和環(huán)孢素A。對于難治、復發(fā)的患者，還可以采用聯(lián)合化療方法，如給予COP方案治療。
(1)長(cháng)春新堿(VCR)：每周1～2mg，靜脈推注或靜脈點(diǎn)滴8h以上，一般用藥后1～2周血小板即回升，但停藥后多數復發(fā)，因此可以1次/周、每3～6周1個(gè)療程。長(cháng)春新堿(VCR)長(cháng)期應用可并發(fā)周?chē)窠?jīng)病、故應間斷或短期使用。
(2)環(huán)磷酰胺(CTX)：口服2mg/(kg·d)，或靜脈注射400～600mg，每1～2周1次。一般需3～6周才能起效，可間歇給藥維持。完全緩解率約25%～40%。環(huán)磷酰胺(CTX)與潑尼松(強的松)也有協(xié)同作用，二者可聯(lián)合應用。環(huán)磷酰胺(CTX)長(cháng)期應用，少數患者可誘發(fā)腫瘤、應避免之。
(3)硫唑嘌呤(依木蘭)：劑量2～4mg/kg，口服，一般需治療數月后才見(jiàn)療效。該藥較為安全。可較長(cháng)時(shí)間維持用藥，也可與潑尼松(強的松)合用。但也有引起血小板減少，甚至再生障礙性貧血的報道，應定期追查血象。
(4)環(huán)孢素A(CsA)：環(huán)孢素A是一種作用較強的免疫抑制劑，可能通過(guò)干擾T淋巴細胞釋放的白介素-2(IL-2)的功能，阻斷T淋巴細胞介導的異常免疫反應。Th細胞是環(huán)孢素A作用的主要靶細胞。劑量：2.5～5mg/(kg·d)，口服，至少用藥3個(gè)月以上。應注意環(huán)孢素A的副作用，常見(jiàn)有胃腸道反應、乏力、肌肉和關(guān)節酸痛、震顫、感覺(jué)異常、多毛、水腫、齒齦增生、高血壓、肝腎功能損害等，一般較輕微、屬一過(guò)性，停藥后可以逆轉。其中腎損害是主要的不良反應，應監測血藥濃度及腎功能。本藥一般作為難治性ITP的后備藥物，報道有效率80%左右。
4.丙種免疫球蛋白 靜脈輸注大劑量人血丙種球蛋白(ⅣIgG)可作為潑尼松(強的松)或脾切除無(wú)效，或脾切除術(shù)后復發(fā)，嚴重出血的一種急救措施。劑量為0.4g/(kg·d)、連用3～5天，也有用0.05～0.15g/(kg·d)、連用5天，以后每1～2周再用藥1次，可以取得較好療效。治療后80%以上患者血小板升至>50×109/L者，并能維持數天至數十天。副作用極少，但價(jià)格昂貴。人血丙種球蛋白(ⅣIgG)的作用機制尚未完全闡明，較公認的有單核巨噬系統Fc受體封閉學(xué)說(shuō)，另有免疫廓清作用干擾學(xué)說(shuō)及免疫調節學(xué)說(shuō)。
5.脾切除 脾臟是產(chǎn)生抗血小板抗體及破壞被覆抗體的血小板的主要場(chǎng)所。因此，脾切除治療被認為是僅次于皮質(zhì)激素的主要治療方式。脾切除適用于藥物不能穩定病情、出血持續存在并威脅生命者，但18歲以下患者一般暫不切脾，因可發(fā)生反復感染。術(shù)前可先輸注血小板或靜脈輸注人血丙種球蛋白使血小板在較為安全水平，然后進(jìn)行脾切除。近年來(lái)不斷有報道用腹腔鏡實(shí)施脾切除手術(shù)，可明顯降低手術(shù)并發(fā)癥。多數患者在手術(shù)后10天以?xún)妊“迳仙行┗颊哐“寮眲∩?000×109/L以上，但并未增加血栓形成的危險性。脾切除的有效率約為90%、完全緩解約為70%，持久完全緩解率可達45%～60%。術(shù)后約10%患者復發(fā)，原因可能有副脾未切除(約占10%)、手術(shù)時(shí)部分脾組織種植、免疫系統的其他部位產(chǎn)生抗血小板抗體等方面。有報道，對于初次糖皮質(zhì)激素或人血丙種球蛋白(ⅣIgG)治療有效的患者，脾切除的完全緩解率較高。有些患者脾切除后雖然療效欠佳，但對皮質(zhì)激素治療仍有效且用藥劑量有所減少。
6.輸注血小板 適用于患者有嚴重黏膜出血或有顱內出血危及生命時(shí)。輸入的血小板有效作用時(shí)間為1～3天，為達到止血效果，必要時(shí)可3天輸注1次。但多次輸注不同相容抗原的血小板后，患者體內可產(chǎn)生相應的同種抗體、發(fā)生血小板輸注反應，出現畏寒、發(fā)熱;輸入的血小板也會(huì )迅速破壞，使治療無(wú)效。
7.抗Rh(D)抗體 劑量是50～75g/kg、單次用藥或間斷重復給藥。對于Rh(D)(+)患者的有效率可達70%。其機制是誘導輕微的溶血反應,使吞噬細胞對抗體包被的血小板的破壞減少。缺點(diǎn)是對于Rh(D)(-)的患者無(wú)效，而且會(huì )發(fā)生輕微的異源性溶血，約3%患者出現頭痛、惡心、寒戰和發(fā)熱。
8.利妥昔單抗(抗CD20單抗;美羅華) 用法為375mg/m2、靜脈輸注，1次/周、共4周。有報道對于難治性ITP的有效率52%，但價(jià)格十分昂貴。作用機制是抑制生成抗血小板自身抗體的異常B淋巴細胞。
9.干擾素α 近年干擾素α也用于治療成人難治性ITP，取得一定療效。劑量為每次300萬(wàn)U，每天或隔天皮下注射。有效率42%～84%。其作用機制不清，可能是影響B(tài)淋巴細胞功能、進(jìn)行免疫調節。副作用是有時(shí)可導致血小板下降,加重出血。
10.自體造血干細胞移植 Nakamura等報道14例慢性難治性ITP患者(部分患者為Evans綜合征)，接受純化CD34 細胞(去T和B淋巴細胞)自體造血干細胞移植，預處理方案為環(huán)磷酰胺50mg/(kg·d)、共4天，造血恢復時(shí)間平均9天。隨診4年，完全緩解率為42.86%(6/14)、部分緩解率為14.29%(2/14)。
11.其它藥物：近年來(lái)國內外試用炔羥雄烯異惡唑(達那唑Danazol，DNZ)，這一非男性化人工合成雄激素，治療頑固性慢性ITP患者，即刻效果尚好，維持效果時(shí)間較短，故對準備切脾手術(shù)而需血小板暫時(shí)上升者有一定價(jià)值。其作用現認為可調整T細胞的免疫調節功能，從而降低抗體的產(chǎn)生，并可減少巨噬細胞對血小板的消除。
(二)預后
兒童ITP大多為急性型，通常在3周內可以好轉，少數患者持續半年左右好轉、個(gè)別患者遷延不愈而轉為慢性型。少數患者恢復后若遇某些感染性疾病則使本病復發(fā)。死亡率約1%、多因顱內出血死亡。成人ITP患者易轉為慢性，但大多數仍預后良好，死亡率并不比一般人群高。難治性約占9%、死亡的危險系數較正常人群增加4.2倍，出血、感染是其主要死亡原因。