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黃斑變性失明了!您想過(guò)基因療法嗎?

2019-03-25 來(lái)源:視覺(jué)健康顧問(wèn)  標簽: 掌上醫生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:科研人員發(fā)現,導入視網(wǎng)膜節細胞中的視蛋白(MW-opsin)基因可以成功表達視蛋白(圖d,e,f,g),且在光刺激時(shí)觀(guān)察到MW-opsin四聚體與視紫紅質(zhì)四聚體有類(lèi)似的反應(圖b)。

來(lái)源生物探索

黃斑變性是一種侵害視網(wǎng)膜黃斑部從而影響人的中央視力,并最終導致視力喪失的疾病。北京協(xié)和醫院陳有信教授曾在一次節目中說(shuō)到:全世界大概每年有幾十萬(wàn)人因為黃斑變性致盲。

目前針對黃斑變性的治療方案包括:藥物治療、光動(dòng)力療法、手術(shù)治療。另有國外研究報道,可通過(guò)植入人工視網(wǎng)膜假體,俗稱(chēng)“電子眼”,治療黃斑變性。

而近日,加州大學(xué)伯克利分校(UniversityofCalifornia,Berkeley)的科研人員,另辟蹊徑,為我們提供了一種新方法——基因療法。

他們選擇一種因視網(wǎng)膜退化而導致失明的小鼠作為實(shí)驗動(dòng)物,并將配備有視蛋白(MW-opsin)基因的病毒載體導入小鼠視網(wǎng)膜神經(jīng)節細胞中,成功地讓失明的小鼠恢復視力。研究結果以“Restorationofhigh-sensitivityandadaptingvisionwithaconeopsin”為題發(fā)表在《NatureCommunications》雜志上。

科研人員發(fā)現,導入視網(wǎng)膜節細胞中的視蛋白(MW-opsin)基因可以成功表達視蛋白(圖d,e,f,g),且在光刺激時(shí)觀(guān)察到MW-opsin四聚體與視紫紅質(zhì)四聚體有類(lèi)似的反應(圖b)。

同時(shí),他們還觀(guān)察接受基因治療的小鼠對光的反應。他們將失明的小鼠、接受基因治療的小鼠以及正常的小鼠,關(guān)在一個(gè)特制的籠子里。

失明的小鼠(上)小心地保持在角落和兩側,而接受治療的小鼠(中)幾乎和正常視力的小鼠(下)一樣容易地探索籠子。(備注:橙色的線(xiàn)記錄了小鼠被放進(jìn)一個(gè)籠子后的第一分鐘的運動(dòng)路線(xiàn))。

作為這篇文章的作者,加州大學(xué)伯克利分校(UCBerkeley)分子和細胞生物學(xué)教授、HelenWills神經(jīng)科學(xué)研究所(NeuroscienceInstitute)所長(cháng)EhudIsacoff說(shuō)

患有視網(wǎng)膜神經(jīng)退行性疾病的人,通常的治療方案是減緩其進(jìn)一步發(fā)展,但通過(guò)基因療法,這部分患者有望在幾個(gè)月內恢復視力。

同時(shí),有消息稱(chēng),這種基因療法,有望三年內在因視網(wǎng)膜退化而失明的人體內進(jìn)行試驗。

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