(一)治療
橫紋肌肉瘤的治療具有特征性，即外科及放射的局部治療往往達不到長(cháng)期生存的目的，只有應用全身性化療才能明顯提高生存率，在兒童期的肉瘤更為明顯，合理的綜合治療是治愈橫紋肌肉瘤的關(guān)鍵。制訂治療方案前要根據患者的腫瘤部位，分期，年齡，分型等因素決定。手術(shù)治療的原則是施行廣泛切除術(shù)，爭取保留肢體，由于邊緣切除復發(fā)率可高達80%以上，故在四肢做不到廣泛切除的病人，截肢仍屬必要。對于不能做廣泛切除的部位，又不在四肢無(wú)法行截肢術(shù)的腫瘤，術(shù)后輔以放療有減少復發(fā)的作用。化療藥物可供使用的有ADM、CTX、VCR、順鉑等，但療效不肯定。
1.手術(shù)治療
(1)對原發(fā)腫瘤應行廣泛切除術(shù)，要包括周?chē)＝M織的切除。首次治療應盡可能冰凍切片檢查手術(shù)切緣，并根據冰凍切除報告決定是否再進(jìn)一步廣泛的切除。橫紋肌肉瘤有時(shí)可沿肌間內縱向浸潤生長(cháng)數厘米，因此根治性手術(shù)切除范圍包括腫瘤所在區域的整束肌肉，肢體肉瘤要沿受累肌肉的起止點(diǎn)切除。這與其他軟組織肉瘤手術(shù)有所區別。但根據臨床經(jīng)驗，當腫瘤較大時(shí)，往往累及數束肌肉，此時(shí)肌肉橫向侵犯顯然較縱向浸潤更為明顯，因此橫向受累區域外正常組織中3cm廣泛切除更為重要。同時(shí)應注意深面的三維切除。臨床上近來(lái)也發(fā)現有些橫紋肌肉瘤并未嚴格按照起止點(diǎn)切除，但也有長(cháng)期治愈的情況，可能與腫瘤分期，年齡，分型有關(guān)，今后應制訂區分這類(lèi)腫瘤的具體方案。
(2)補充廣泛切除術(shù)：如果首次治療誤認為良性切除后，或手術(shù)切除不徹底切緣陽(yáng)性者，需及時(shí)行補充廣泛切除術(shù)。如條件及解剖受限，則需加用放療或化療，較大的腫瘤及位于深部組織如鼻腔，咽喉，盆腔等處腫瘤，常需先行放療或化療后再考慮手術(shù)。放療劑量4500～5000CGy/5周，手術(shù)應在化療后3周實(shí)施，以免粘連嚴重，造成手術(shù)困難，對于侵犯血管，神經(jīng)的病例，以往多截肢，但療效也不理想，如術(shù)前用動(dòng)脈插管化療，氮芥3～4mg，每日1次總量30～45mg，化療后2～3周手術(shù)，術(shù)中內照射及外照射，常可挽救肢體。近年來(lái)多采用阿霉素30mg，每日1次，連續3天，也可取得較好效果。近期本院又開(kāi)始應用比柔阿霉素及順鉑動(dòng)脈插管化療，也取得良效。臨床經(jīng)驗提示，如果化療后兩周，腫瘤未見(jiàn)縮小，療效則不佳。腫瘤如侵犯多群肌肉，累及血管及神經(jīng)，在綜合治療無(wú)效的情況下才考慮截肢。近年來(lái)截肢比例逐年下降。如若截肢，應在腫瘤區肌肉起點(diǎn)以上，否則極易復發(fā)轉移。為提高生存質(zhì)量，手術(shù)時(shí)盡可能保留組織器官功能，如眼眶腫瘤確診后以放療和化療為主。不應該首選眼眶內容物摘除術(shù)，對子宮切除，膀胱切除，陰道切除，直腸切除等均應適度考慮。生存及生活質(zhì)量均要顧及。
(3)腫瘤伴有淋巴結轉移時(shí)，應行腫瘤切除及淋巴結清掃。頭頸部腫瘤較少發(fā)生頸淋巴轉移，一般不行常規清掃。泌尿生殖系腫瘤約20%發(fā)生腹膜后淋巴結轉移，應行常規清掃術(shù)。睪丸周?chē)[瘤約40%出現腹膜后及主動(dòng)脈旁淋巴結轉移，應行患側腹膜后及腹主動(dòng)脈旁淋巴結清掃術(shù)，并同時(shí)行對側探查，如對側探查陰性不必行清掃術(shù)。
2.放療 治療應根據年齡，部位，分期選用。有效劑量不應小于40Gy，放射也應包括瘤床及周?chē)?～5cm正常組織。三期病人術(shù)后放療量大于50Gy時(shí)，三年生存率可達72%以上，而放射劑量不足50Gy時(shí)，則生存率下降至27%。位于前列腺，尿道，膀胱，直腸部位的腫瘤，術(shù)后放療劑量相對增加。
3.化療 化療在橫紋肌肉瘤治療中占有重要地位，其長(cháng)期生存的療效是外科所不能達到的，也是各類(lèi)軟組織肉瘤中療效最好及最敏感的。甚至多數作者認為所有橫紋肌肉瘤均應化療。近年來(lái)由于分期的應用，在選擇化療藥物及配伍與劑量方面均有不同。新藥物的應用也日趨廣泛。但常用的VAC方案仍是基本藥物。成人計量與方案如下：
環(huán)磷酸胺 CTX 600mgⅣ每周一次
長(cháng)春新堿 VCR 2mgⅣ每周一次
更生霉素 ACT-D 400μgⅣ每周一次
每3月一療程，病情允許可堅持1～2年。
兒童根據不同分期進(jìn)行化療，仍以VAC方案為主，CTX300mg/m2，VCR1.5mg/m2，ACT～D 0.4mg/m2，可連續化療1～2年。具體方案及劑量參閱小兒腫瘤章節。
VAC方案普遍應用了近20年，經(jīng)美國橫紋肌肉瘤研究組重新評價(jià)后，認為此方案對控制腫瘤不夠滿(mǎn)意，提出對一般化療無(wú)效及復發(fā)者應用IVA(異環(huán)磷酸胺 長(cháng)春新堿 更生霉素)或VIE(長(cháng)春新堿 異環(huán)磷酸胺 依托撲沙，VP16)方案更有效。近10年來(lái)歐美各國采用異環(huán)磷酸胺代替環(huán)磷酸胺的趨勢，尤其Ⅳ期患者。
成人化療方案隨著(zhù)新藥物的應用不斷研究中，以阿霉素，順鉑，氮烯脒胺，異環(huán)磷酸胺的配伍用藥不斷增多。其療效仍在不斷摸索中。也有作者提出阿霉素在Ⅲ，Ⅳ期病例中無(wú)明顯作用，在局部介入中的作用也需進(jìn)一步研究。
4.綜合治療 化療、手術(shù)及放療的綜合應用，使RMS總的2年生存率從20%提高至70%。RMS其惡性程度高，對化療敏感，因此，化療在綜合治療中占有很重要的地位，可用于術(shù)前，術(shù)后及晚期轉移病例的治療。由于RMS好發(fā)于一些特殊部位，如頭面部、盆腔及泌尿生殖系等，擴大性根治切除勢必造成毀形或功能障礙，因此，全身化療是主要治療手段，使腫瘤最大程度的縮小，酌情放療，經(jīng)數周或數月后再將殘留腫瘤切除，可取得較好療效。有報道109例泌尿生殖道RMS患者接受沖擊量VAC方案術(shù)前化療，3年總生存率為70%，與既往大范圍手術(shù)切除后加用化療的療效相似(78%)，但患兒治療后具有較好的生活質(zhì)量。術(shù)后化療可起到局部控制和消除微小轉移灶的作用，各期患者均應行術(shù)后輔助化療，否則術(shù)后第1年內常有70%患者出現遠處轉移。美國RMS研究組報道，近千例RMS患者，術(shù)后給予VAC或VAdr(Adr即ADM)化療，維持12～18個(gè)月，5年總生存率為71%，Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期患者分別為80%～90%、60%～80%、40%～50%，Ⅳ期患者近期療效為74%～78%，遠期生存0%～20%。近年開(kāi)展大劑量化療加外周血干細胞移植治療晚期RMS，可望提高生存期。總之，化療已使RMS的遠期療效大為改觀(guān)，使手術(shù)和放療后的并發(fā)癥也明顯減少。
(二)預后
橫紋肌肉瘤預后與腫瘤部位，分期，分型，治療及有無(wú)復發(fā)轉移有關(guān)。眼眶及泌尿生殖系腫瘤預后較好，而發(fā)生在頭頸部，腦脊膜旁，膀胱后，會(huì )陰，四肢預后較差。腺泡型預后最差，而胚胎型及多形型相似。“ICR”通過(guò)343例橫紋肌肉瘤5年生存率分析，葡萄簇狀橫紋肌肉瘤為95%，胚胎型為66%，腺泡型為54%。
Mauter報道20歲以下患者5年生存率Ⅰ期80%，Ⅱ期72%，Ⅲ期52%，Ⅳ期20%。20世紀80年代報道，2年生存率50.62%，5年生存率32.73%，可能與成人病例較多有關(guān)。影響療效。單純手術(shù)69例，5年生存率26.27%。手術(shù)加放療則提高至41.37。
骨組織結構在橫紋肌肉瘤中并不構成有效腫瘤生長(cháng)屏障，常可見(jiàn)腫瘤破壞眼眶，竇壁，顱底，腦組織神經(jīng)等。而且20%病例在診斷時(shí)已發(fā)生轉移而影響預后，且常伴淋巴結轉移。Lawrence報道腺泡型四肢病例，60%行區域淋巴結活檢，有35%出現淋巴結轉移，有無(wú)淋巴結轉移的3年生存率為80%及30%～40%。Ghavimi也報道四肢腫瘤五年生存率為49%。80例檢查了淋巴結，有40%呈現轉移。遠處轉移可發(fā)生肺、肝、骨髓、腺泡型橫紋肌肉瘤轉移率最高，其次為胚胎型，多形型。而葡萄蔟狀肉瘤則病程較長(cháng)，局部浸潤生長(cháng)，遠處較少發(fā)生轉移，預后較好。
橫紋肌肉瘤惡性程度高，易早期出現淋巴及血道轉移。兒童在診斷1年內易發(fā)生肺轉移，成人則淋巴轉移比兒童多見(jiàn)。上海醫科大學(xué)腫瘤醫院統計淋巴及肺轉移率相近，113例中發(fā)生遠處轉移為52例，占42.02%。淋巴轉移率20.35%。因此橫紋肌肉瘤應歸屬為高度惡性肉瘤。