(一)治療
根據病變廣泛程度、病情進(jìn)展速度和發(fā)病時(shí)的年齡，采取不同的方法。
1.局限病灶手術(shù)治療 病變局限的骨嗜酸性肉芽腫應采取手術(shù)刮除或切除。比較小的病灶應用局部氫化可的松注射亦可取得與手術(shù)刮除同樣的效果。年齡5歲以下尤其3歲以下的易復發(fā)或由Ⅰ型發(fā)展成Ⅱ型或Ⅲ型，故手術(shù)后應進(jìn)行化療6個(gè)月。年齡大于5歲者術(shù)后也應密切觀(guān)察。
2.放射治療 適用于孤立的骨骼病變，尤以手術(shù)刮除有困難的部位如：眼眶周?chē)㈩M骨、乳突或負重后易發(fā)生骨折和神經(jīng)損傷的脊椎等部位，以及早期的垂體病變。一般照射量為4～6Gy(400～600cGy)。照射后3～4個(gè)月骨骼缺損即可恢復。一般認為尿崩癥出現時(shí)間較久(如6個(gè)月以上)，放射治療大多無(wú)效。皮膚病變對放療亦不敏感。
3.藥物治療 腎上腺皮質(zhì)激素為首選藥物，且多藥聯(lián)合治療并不比采用單一藥物效果好，但對多臟器受累病人應采用聯(lián)合化療。常用藥物：
(1)腎上腺皮質(zhì)激素：潑尼松(強的松)45～60mg/(m2·d)或地塞米松8～10mg/(m2·d)口服，分3～4次，6周后減至半量，再用4周，然后逐漸減量，總療程12周。危重病人可靜脈滴注氫化可的松250～300mg/m2。急性癥狀消失后改為口服，此類(lèi)藥物對全身癥狀如發(fā)熱、皮疹和貧血等效果較好。
(2)硫酸長(cháng)春堿：每次6mg/m2，1周1次。或長(cháng)春新堿每次1.4mg/m2，1周1次，靜脈注射，連用4～6周，以后改為每月1次或停8～12周后，再給4～6周，并與潑尼松(強的松)合用。若應用上述藥物4～6周后效果不明顯，可加用依托泊苷(足葉乙甙，Vpl6)100/(m2·d)，靜滴，1次/d，用3～5天，每月1個(gè)療程。亦可采用巰嘌呤(6-MP)或硫鳥(niǎo)嘌呤(6-TG)每天60～75mg/m2口服。甲氨蝶呤(MTX)每次15～20mg/m2，每周1次口服或靜脈注射。多臟器病變化療時(shí)間一般不短于1年。若于用藥后很快退熱，精神食欲好轉，1～2周后皮疹消退，肝、脾縮小，肺部癥狀減輕說(shuō)明對治療敏感，但骨骼X線(xiàn)改變常需數月方可恢復，肺部病變消退較慢。有些病人在治療過(guò)程中可有反復或發(fā)生新的病狀，則應改換其他藥物，如環(huán)磷酰胺10mg/(kg·d)，連續3天，每3周1次。
4.免疫治療 胸腺素或胸腺肽，每次3～5mg靜脈或肌內注射，連用2～3個(gè)月，可與化療聯(lián)合使用，增加療效。
5.支持治療 包括用磺胺甲噁唑(SMZ)預防卡肺豬囊尾蚴病及積極控制感染，特別是中耳炎。如合并呼吸道感染導致呼吸衰竭，應及時(shí)給氧并需監護。對尿崩癥患者應給加壓素(垂體后葉激素)治療。此外預防出血、糾正貧血亦很重要。
(二)預后
預后決定于發(fā)病年齡，受累器官的數目和有無(wú)臟器功能衰竭。受累器官少的、即使年齡較小亦有自然痊愈的可能，尤其是單純皮膚浸潤，對化療反應好的預后亦佳。治療緩解后亦有復發(fā)的病例，甚至數年后還可復發(fā)。年齡小于2歲、大于4個(gè)器官受累、伴有器官功能不全者，如不治療病死率可高達90%以上。