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小兒尼曼-皮克病別名:小兒類脂組織細(xì)胞增多癥

(一)治療
目前尚無有效治療方法?;蛑亟M酶替代治療A、B型患兒正在研究中。C型患兒可試用二甲基亞砜。以對癥治療為主,加強(qiáng)營養(yǎng)。
1.抗氧化劑 維生素C、E或丁羥基二苯乙烯,可阻止神經(jīng)鞘磷脂M所含不飽和脂肪酸的過氧化和聚合作用,減少脂褐素和自由基形成。
2.脾切除 適于非神經(jīng)型、有脾功能亢進(jìn)者。
3.胚胎肝移植 已有成功的報道。
(二)預(yù)后
本病征預(yù)后不良,多于2歲內(nèi)死亡,A型或C型于發(fā)病后4年內(nèi)死亡,B型與成人非神經(jīng)型皆無神經(jīng)系統(tǒng)癥狀,智能正常,可活至成年。C型及新斯科夏型大多死于神經(jīng)系統(tǒng)的退行性變或繼發(fā)呼吸道感染。

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