(一)治療
髓母細胞瘤的治療主要是手術(shù)切除與術(shù)后放射治療，部分病例可輔以化療。由于腫瘤屬高度惡性，加之腫瘤邊界不十分清楚，故手術(shù)后易復發(fā)。多數神經(jīng)外科醫生主張手術(shù)盡可能多切除腫瘤至少做到使腦脊液循環(huán)梗阻恢復通暢，術(shù)后再予以放療。早年的手術(shù)死亡率高達17%～26.5%，隨著(zhù)手術(shù)技術(shù)和設備條件的不斷進(jìn)步，髓母細胞瘤病人的手術(shù)死亡率已明顯下降。
手術(shù)切除是治療本病的主要方法，行后正中開(kāi)顱，應盡可能全切除或近全切除腫瘤，使梗阻的第四腦室恢復通暢，術(shù)后輔以必要的放射治療。在切除腫瘤時(shí)盡可能沿腫瘤表面蛛網(wǎng)膜界面分離腫瘤，操作輕柔。在分離腫瘤下極時(shí)往往可發(fā)現雙側小腦后下動(dòng)脈位于腫瘤后外側。因其常有供應腦干的分支，術(shù)中應嚴格將其保護，避免損傷。在處理腫瘤的供血動(dòng)脈前應先排除所處理的血管并非小腦后下動(dòng)脈或小腦上動(dòng)脈進(jìn)入腦干的返動(dòng)脈，以免誤傷后引起腦干缺血和功能衰竭。在處理腫瘤上極時(shí)，關(guān)鍵要打通中腦導水管出口，但一般此步操作宜放在其他部位腫瘤已切除干凈之后進(jìn)行，以免術(shù)野血液逆流堵塞導水管和第三腦室。若腫瘤與腦干粘連嚴重，應避免勉強分離，以免損傷腦干，造成不良后果。若腫瘤為大部切除，導水管未能打通，應術(shù)中留置腦室外引流，待日后做腦室腹腔分流術(shù)或術(shù)中做分流術(shù)，以解除幕上腦積水。有研究報道腦脊液分流術(shù)易使髓母細胞瘤患者出現脊髓或全身轉移，從而降低生存率，但此尚有爭論。
由于髓母細胞瘤生長(cháng)迅速，細胞分裂指數較高，并且位置接近腦室和蛛網(wǎng)膜下腔，存在許多有利于放療的條件，初發(fā)的髓母細胞瘤對放療敏感，但為防止腫瘤的脫落種植轉移，通常要做全腦脊髓的放射治療。放療設備由早年的深部X線(xiàn)變?yōu)?0鈷(60Co)和直線(xiàn)加速器，放療劑量增大，大大改善了放療的效果。針對髓母細胞瘤易轉移的特點(diǎn)，放療應包括全中樞神經(jīng)系統(全腦、后顱窩和脊髓)。放療劑量根據患者年齡而定，劑量要足，4歲以上全腦放射劑量在35～40Gy，后顱劑量50～55Gy。2～4歲適當減量，2歲以?xún)葧翰环暖煛７暖熞话銘谛g(shù)后4周內進(jìn)行。有研究提出全腦全脊髓低劑量照射與高劑量照射的生存率無(wú)差異，髓母細胞瘤放療的關(guān)鍵是后顱窩高劑量照射。因此，目前推薦全腦劑量30～35Gy，后顱窩50Gy，脊髓30Gy。放療時(shí)也要注意遠期并發(fā)癥(如兒童因內分泌功能低下所致發(fā)育遲滯等)的發(fā)生。
對于小兒髓母細胞瘤患者術(shù)后治療方案的選擇上，現常規的做法是根據患兒的年齡，手術(shù)切除的程度及有無(wú)轉移等因素將患兒分成高危(high risk)和低危(standard risk)二組，針對不同的分組采取相應的術(shù)后治療措施。對于低危組(年齡>3歲，腫瘤全切除，無(wú)轉移者)，術(shù)后治療的主要目的是預防腫瘤復發(fā)和蛛網(wǎng)膜下腔播散。傳統放療采用全腦36Gy、脊髓軸28Gy及后顱凹加強量可達54Gy，為防止放療對幼兒產(chǎn)生的副作用，目前研究多希望能降低脊髓軸放療劑量到23.4Gy也能取得相同的效果，但是近期許多資料表明，減量放療將使對髓母細胞瘤的遠期療效下降，但是近期許多資料表明，減量放療將使對髓母細胞瘤的遠期療效下降，聯(lián)合多元化療(順鉑、長(cháng)春新堿、洛莫司汀)的方式卻顯著(zhù)減少了術(shù)后腫瘤的復發(fā)和轉移，提高了生存率。對于高危患兒(年齡≤3歲，殘余腫瘤>1.5cm2或有轉移灶者)術(shù)后對殘余腫瘤及轉移灶的局部放療和預防性CSI是必不可少的。但多數患兒年齡<3歲，神經(jīng)及內分泌系統易受放療損傷，因此如何利用術(shù)后早期化療來(lái)延遲放療開(kāi)始時(shí)間而不影響疾病的控制效果成為現在的研究重點(diǎn)。有人認為此方法與術(shù)后立即放療起到同樣效果，但也有人認為在化療的過(guò)程中已有74%的患兒出現復發(fā)和轉移，隨后的CSI也不能對病情惡化進(jìn)行完全補救，而且化療導致血象抑制，也將使隨后的放療難以進(jìn)行。
髓母細胞瘤對化療有效，但療效不長(cháng)久，尤其采用單一藥物的化療一般療效不明顯，故目前多采用聯(lián)合用藥。近來(lái)，劉英華(2003)報道單純多元聯(lián)合化療(VM26+平陽(yáng)霉素PYM+甲氨蝶呤MTX-鞘內)治療術(shù)后復發(fā)髓母細胞瘤19例，1個(gè)療程(1.5個(gè)月)后復查，17例(17/19)腫瘤完全消失，2例患者腫瘤有縮小，腫瘤體積縮小<40%，認為化療對復發(fā)髓母細胞瘤十分有效。Gentet認為放療前行Beyer提出的“同日內8種藥物”化療方案(甲潑尼松龍、長(cháng)春新堿、洛莫司汀、丙卡巴肼、羥基脲、順鉑、胞嘧啶、阿拉伯糖苷、環(huán)磷酰胺)對不能進(jìn)行放療或放療劑量受限制的幼兒髓母細胞瘤患者有一定療效。也有作者認為于術(shù)后行完整的三期化療對預后有重要意義，即術(shù)后1周內用VM26、甲氨蝶呤和丙卡巴肼，3～4周后用長(cháng)春新堿，術(shù)后8周再用洛莫司汀和長(cháng)春新堿1次。近年，我院對部分患兒采用化療的方法，其主要藥物為替尼邦甙(商品名為“邦萊”)加長(cháng)春新堿(VCR)或平陽(yáng)霉素靜脈給藥，椎管內注射甲氨蝶呤(MTX)，可使復發(fā)的髓母細胞瘤完全消失，療效極為顯著(zhù)。故為了減少放療的副作用，我院常規在術(shù)后先行化療，繼之再局部放療，遠期效果正在觀(guān)察中。
(二)預后
早年髓母細胞瘤的預后極差，近年隨著(zhù)術(shù)后的放療和化療，其生存期已有極大地提高了。1984年Berry報道5年生存率為56%，10年生存率為43%;1988年Leftkowitz報道兒童髓母細胞瘤10年生存率為75%，12年生存率達51%，而1990年Garton則報道5年生存率為50%～60%。在某些報道中，5年生存率甚至達到80%～100%。
治療效果的大幅度提高歸因于三方面：顯微外科技術(shù)使腫瘤切除程度進(jìn)一步提高;正規放射治療(局部+全腦+脊髓);對化學(xué)治療作用的重新認識。目前認為術(shù)后全腦和脊髓的充分放療+多元聯(lián)合化學(xué)治療是延長(cháng)生存期、減少復發(fā)、轉移的必要手段。患者的發(fā)病年齡、腫瘤的臨床分期與治療措施與患者的預后有關(guān)。年齡愈小，預后愈差。兒童患者的5年生存率明顯低于成人患者，分別為34%與79%，而10年生存率則較為接近，為25%～28%，無(wú)顯著(zhù)差別。腫瘤的手術(shù)切除程度直接影響患者預后。腫瘤的全切除與次全切除對患者的5年生存率無(wú)顯著(zhù)性差異，為82%～100%，而大部切除則明顯降低生存率，僅42%。髓母細胞瘤對放療較為敏感，尤其對于次全切除腫瘤的患者，一個(gè)療程后復查MRI或CT可發(fā)現殘余腫瘤消失。有研究資料表明全腦脊髓放療與全腦放療患者的5年生存率為64.29%和46.61%，10年生存率為41.84%和27.01%。脊髓放療對提高近期生存率有意義，但脊髓放療可引起脊髓放射性損傷，出現新的神經(jīng)系統癥狀。2～3歲以下的患兒術(shù)后應先行化療，待4歲后再行全腦脊髓放療。
復發(fā)和轉移是影響預后的重要因素，一般認為髓母細胞瘤10年之內無(wú)復發(fā)，應當列為“治愈”，但亦有手術(shù)后近30年才異位復發(fā)者(轉移)。局部復發(fā)時(shí)間往往在治療后2～4年時(shí)發(fā)生。對于復發(fā)髓母細胞瘤手術(shù)及放療效果均不如首發(fā)腫瘤。復發(fā)后除個(gè)別患者可生存5年以上外，一般不超過(guò)2年。手術(shù)加放療后第一個(gè)5年內應每年復查1次CT或MRI，這樣可早期發(fā)現復發(fā)或轉移的病例。