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健康科普 基因治療之無脈絡膜癥

2018-12-24 來源:協(xié)和眼科資訊  標簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:基因治療對于CHM病人的視功能改善及維持作用,尤其對于基線視力差的晚期病人改善尤為顯著,而且可以在較長時間內(nèi)維持療效。

無脈絡膜癥(CHM)是一種X連鎖隱性遺傳病,以進行性光感受器、RPE、脈絡膜萎縮為特點,發(fā)病率約為1:50000,臨床上主要表現(xiàn)為夜盲、視野縮窄,后期疾病累及黃斑區(qū)時,會出現(xiàn)中心視力下降,嚴重影響患者日常生活。無脈絡膜癥由CHM基因突變所引起,CHM基因突變產(chǎn)生無功能的REP1蛋白,影響細胞囊泡轉(zhuǎn)運功能,導致疾病的發(fā)生。目前對于無脈絡膜癥尚無有效治療方法。

本研究報道了無脈絡膜癥患者經(jīng)基因治療后的近期及遠期視力改變。該研究共入選六位CHM患者,均發(fā)現(xiàn)明確的CHM基因致病突變。六位患者中年齡最小者35歲,年齡最大者63歲,分別處于疾病病程發(fā)展的不同階段,每位患者均選擇視力較差眼行基因治療,視力較好眼作為自身對照。研究者將攜帶正常CHM基因cDNA的腺相關病毒2型載體(AAV2-REP1)注射入治療眼黃斑區(qū)視網(wǎng)膜下,主要觀測指標為每位患者基線期及治療后3.5年中的雙眼最佳矯正視力(BCVA)。結(jié)果顯示,病情較重、基線期視力較差的兩名患者(P1和P4)在基因治療后各個時間點的BCVA均較基線期有顯著提高(治療后3.5年較基線期分別提高21和18個ETDRS字母,同時對照眼BCVA分別下降18和6個ETDRS字母);病情最輕、基線期視力最好的一名患者(P3)基因治療后雙眼BCVA均無明顯變化,但圖形ERG檢查可發(fā)現(xiàn)治療眼PERG振幅的輕度提高;基線期視力相對較好的兩名患者(P2和P5)基因治療后BCVA維持在基線期水平,而對照眼BCVA分別下降10和11個ETDRS字母;第六位患者(P6)治療后3.5年治療眼和對照眼的BCVA分別下降29和18個ETDRS字母,研究者認為可能是由于第六位患者注射的基因治療載體總量只有前五位病人的60%,導致基因治療效果不足以抵消疾病的自然病程進展從而導致視力惡化。

本研究顯示了基因治療對于CHM病人的視功能改善及維持作用,尤其對于基線視力差的晚期病人改善尤為顯著,而且可以在較長時間內(nèi)維持療效。

 

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