(一)治療
本病無(wú)特效治療，主要為對癥支持療法。服用維生素B族，心理治療尤為重要。適度運動(dòng)除能保護關(guān)節的活動(dòng)度和防止攣縮以外，還可增加殘存運動(dòng)單位的功能。理療亦能使部分患兒減輕關(guān)節攣縮的痛苦。對于晚期患兒應加強護理。治療措施主要是預防或治療SMA的各種并發(fā)癥，預防肺部感染及褥瘡、營(yíng)養不良、骨骼畸形、行動(dòng)障礙和精神社會(huì )性問(wèn)題。如伴有呼吸功能不全，需用人工呼吸器，保證氣道通暢，改善呼吸功能。
由于肋間肌和膈肌的肌無(wú)力，引起通氣不足以及咳嗽微弱;長(cháng)期臥床可造成墜積;誤吸也可造成肺炎。預防肺炎的有效措施有輔助咳嗽、胸部叩擊治療及間歇正壓通氣。即使在沒(méi)有急性呼吸道感染的情況下，患者也需保持良好的肺部通氣狀態(tài)，預防發(fā)生進(jìn)行性肺不張。一旦有效肺活量(FVC)下降，即使肢體或軀干的肌力無(wú)明顯改變，發(fā)生肺炎的危險性也會(huì )增高。除急性感染患者，氧療一般不適用，因為限制性肺病患者在出現低氧血癥前就已有CO2潴留，氧療可能會(huì )引起呼吸功能抑制，呼吸暫停，最終導致死亡。血氣和FVC是有效的監測手段，當患者出現CO2潴留，可應用非侵入性通氣、正壓或負壓通氣。
患者常由于吮吸乏力、氣道不暢或容易疲勞導致?tīng)I養不良和生長(cháng)障礙。患兒由于負氮平衡會(huì )導致肌無(wú)力和疲勞加重，尤其是嬰兒。這種現象的機制目前尚未闡明。部分患者發(fā)生慢性營(yíng)養不良，表現為易于疲勞和儲備下降;部分患者由于營(yíng)養攝入不足導致有機酸尿癥;故需要有專(zhuān)業(yè)的營(yíng)養師對其進(jìn)行喂養指導、調整喂養方案、喂養姿勢、食物結構，以最大限度地增加熱卡攝入。部分不能經(jīng)口攝入足夠熱卡的患者，需要予以鼻飼喂養。
另外由于行動(dòng)障礙，有些患者會(huì )發(fā)生便秘，但通過(guò)增加液體和纖維攝入，可減輕便秘。
脊柱側彎是SMA最為嚴重的骨骼畸形，不能行走的患者會(huì )更早地發(fā)展為脊柱畸形，大部分的畸形位于胸腰部。脊柱矯正法常不能預防或延緩脊柱側彎，但可以幫助患者坐起。無(wú)論有無(wú)脊柱矯正，患者的肺功能均應予以監測。脊柱手術(shù)的時(shí)間至關(guān)重要，因為必須讓患兒充分生長(cháng)，并等待時(shí)機直至彎曲已十分嚴重，同時(shí)只有肺功能相對正常時(shí)才有望進(jìn)行手術(shù)。為了防止脊柱融合術(shù)后力量或功能的喪失，以及防止呼吸道的并發(fā)癥，在術(shù)前術(shù)后需有積極的物理治療。脊柱融合術(shù)后，脊柱側彎的程度將明顯改善，同時(shí)肺活量、坐、平衡以及舒適感也明顯改善。
畸形足是嬰兒型SMA的一個(gè)表現，但較為少見(jiàn)，一般不需要外科矯正。其他更常見(jiàn)的畸形有由于行動(dòng)障礙導致的屈曲攣縮，迅速累及髖、膝和踝部，適當的鍛煉可以預防攣縮的發(fā)生。需要長(cháng)期堅持，每天鍛煉，這點(diǎn)許多家庭和患兒往往不能做到。同樣，夾板和支架不能預防畸形的發(fā)生。
另外，有學(xué)者對6例SMA病例進(jìn)行促甲狀腺激素釋放激素(TRH)治療，劑量為每次0.1mg/kg，通過(guò)經(jīng)皮靜脈導管給藥。結果顯示患兒腓神經(jīng)傳導速度比對照組明顯增快，且患兒家長(cháng)也反應患兒某些功能明顯改善。因此TRH不失為一種有用的治療手段，但需要進(jìn)一步研究證實(shí)。
隨著(zhù)SMN和NAIP基因的確認及深入研究，基因治療或體外基因活化治療將是非常有希望的治療手段。
(二)預后
目前為止SMA無(wú)特異治療，預后主要與疾病的類(lèi)型有關(guān)，Ⅰ型患者一般生存期在2歲以?xún)龋蛐突颊呱嫫谠?歲以?xún)龋笮突颊呖纱婊钪脸扇耍∏檫M(jìn)展較慢，最終均死于呼吸肌麻痹，或全身衰竭。