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羥基脲片骨髓抑制為劑量限制性毒性，可致白細胞和血小板減少，停藥后1～2周可恢復；有時(shí)出現胃腸道反應，尚有致睪丸萎縮和致畸胎的報道；偶有中樞神經(jīng)系統癥狀和脫發(fā)，亦有本藥引起藥物性發(fā)熱的報道，重復給藥時(shí)可再出現。定期監測白細胞、血小板、血中尿素氮、尿酸及肌苷濃度。